Titre : | Médicaments orphelins, un dispositif à renforcer |
Auteurs : | Collectif |
Type de document : | Historique AFM |
Editeur : | AFM-TELETHON, 2011 |
Pages : | 7 p |
Langues: | Français |
Mots-clés : | administration de la santé ; autorisation de mise sur le marché ; financement ; HAS (Haute autorité de santé) ; maladies rares ; médicament orphelin ; recherche biomédicale ; réglementation |
Résumé : |
En 2000, 17 ans après les États-Unis, l'Union européenne, notamment sous l'impulsion des associations de malades, a mis en œuvre une réglementation européenne pour stimuler le développement de traitements pour les maladies rares.
Dix ans après, ce dispositif est un indéniable succès. Il a déjà permis de mettre sur le marché 61 nouveaux traitements pour des maladies rares jusqu'à présent sans solutions thérapeutiques satisfaisantes. Ces nouvelles thérapies ont généré de nouvelles dépenses de soins. C'est pour cela qu'en France, ce règlement fait l'objet de critiques croissantes de la part de certains, sur la base d'amalgames ou d'analyses souvent infondés. Face à l’émergence de nombreux espoirs thérapeutiques pour des maladies rares jusqu'à présent orphelines de traitements, il est pourtant plus que jamais nécessaire de renforcer les politiques européennes et nationales de soutien au développement de médicaments orphelins. |