Titre : | Editorial |
Revue : | Bulletin Myoline, 70 |
Auteurs : | Brignol TN |
Type de document : | Publication AFM |
Année de publication : | 2004 |
Pages : | p.1 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | adrénoleucodystrophie ; dystrophie musculaire de Becker ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale ; épidermolyse bulleuse ; essai clinique ; maladie de Huntington ; Nouvelle frontière ; polymyosite ; rétinite pigmentaire ; système immunitaire ; thérapie cellulaire ; thérapie génique |
Résumé : |
Texte intégral de l'article : 2003 : première année de mise en oeuvre du défi " Nouvelle Frontière " visant à prouver l'efficacité des thérapies génique et cellulaire. Dès 2002/2003, quatre essais ont démarré : maladie de Huntington, dystrophie musculaire de Duchenne, épidermolyse bulleuse, dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale. Depuis 2003, Généthon s'engage dans la participation directe à la réalisation d'essais cliniques. A partir de 2005, six essais thérapeutiques sont ainsi programmés. Ils concernent non seulement des maladies neuromusculaires mais aussi des maladies du système immunitaire. Pour 2004-2005, huit maladies au programme : épidermolyse bulleuse jonctionnelle, dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale, rétinites pigmentaires, adrénoleucodystrophie, polymyosites récidivantes, dystrophies musculaires de Duchenne ou de Becker, drépanocytose et thalassémie. Jusqu'en 2007, une quinzaine d'essais sont ainsi prévus pour des maladies dites " modèles " c'est-à-dire des maladies qui se prêtent à une démonstration de faisabilité des génothérapies sur l'homme : maladies neuromusculaires, maladies de la peau, de la rétine, du sang, déficits immunitaires héréditaires, maladies neurologiques. Depuis 2003, Généthon s'engage dans la participation directe à la réalisation d'essais cliniques. A partir de 2005, six essais thérapeutiques sont ainsi programmés. Ils concernent non seulement des maladies neuromusculaires mais aussi des maladies du système immunitaire. |
Voir aussi : |