Titre : | Institut de Myologie : 11 études et 5 essais cliniques au programme |
Revue : | Bulletin Myoline, 72 |
Auteurs : | Brignol TN ; Urtizberea JA ; Biard E |
Type de document : | Publication AFM |
Année de publication : | 2004 |
Pages : | p.3 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | acétazolamide ; cannabis ; déhydroépiandrostérone ; diabète de type 2 ; diclofénamide ; dystrophie musculaire de Becker ; dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale ; dystrophie myotonique de type 1 ; échelle fonctionnelle ; essai clinique de phase 1 ; essai multicentrique ; force musculaire ; hyperthermie maligne ; Institut de myologie ; LGMDR1 liée à la calpaïne-3 ; maladie de McArdle ; maladie de Pompe ; motricité ; myopathie à central core ; paralysie périodique familiale ; polymyosite ; salbutamol ; sclérose en plaques ; spectroscopie RMN |
Résumé : |
Texte intégral de l'article : A l'Institut de Myologie (IDM), seize études cliniques sont en cours ou en prévision. Parmi elles, onze dites observationnelles ou de suivi clinique sont destinées à collecter des informations qui participeront à l'élaboration de protocole d'essais thérapeutiques. Quatre autres sont des essais visant à tester l'efficacité de traitements pharmacologiques ou de l'entraînement physique chez des patients atteints de maladie neuromusculaire. La dernière concerne la sclérose en plaques. Collecter des données La maladie de Pompe et les calpaïnopathies font l'objet d'études dites observationnelles permettant l'analyse de l'histoire naturelle de la maladie. En 2004, a débuté le suivi clinique de patients avec un déficit en maltase acide (100 doivent être inclus dont 20 à l'IDM). Une étude multicentrique internationale, en deux phases, incluant 60 patients atteints de la maladie de Pompe à début tardif est prévue. La 1ère phase observationnelle vise à la présélection des patients (1) pour une 2e phase thérapeutique par enzymothérapie substitutive. Envisagé sur deux ans, le suivi clinique multicentrique de 60 patients (20 à l'IDM) présentant un déficit en calpaïne est aussi au programme 2004. Une étude clinique et génétique est réalisée à l'IDM depuis 2001, chez 50 patients présentant une myopathie congénitale à central cores. Dans les maladies orphelines de la jonction triadique des muscles squelettiques, 175 patients doivent participer à une étude multicentrique visant à valider un diagnostic moléculaire (alternative au diagnostic par biopsie musculaire) chez les sujets susceptibles à l'hyperthermie maligne. En 2004, l'IDM participe aussi à une étude multicentrique sur la sensibilité dans le temps d'une échelle de mesure de la fonction motrice (2) dans les MNM (six patients réévalués un an après leur 1e évaluation par cette échelle). Deux études concernant les membres inférieurs sont menées à l'IDM : analyse de la marche chez 12 patients atteints de dystrophie musculaire de Becker (début : 2001) ; étude de la motricité (déficits et asymétrie fonctionnelle) chez 20 patients après une ligamentoplastie du genou (début : 2003). Par ailleurs, trente patients âgés d'au moins 60 ans doivent collaborer à une étude cellulaire et biomécanique des muscles squelettiques. Recrutés à l'IDM, 160 patients diabétiques de type II doivent être comparés à des sujets sains avec et sans surcharge pondérale. Cette étude a un double objectif : établir une relation entre la microangiopathie du muscle strié squelettique et les atteintes des organes cibles ; détecter les troubles de la perfusion et de l'oxygénation précédant l'apparition des manifestations cliniques de la microangiopathie. Il s'agit donc de la recherche de marqueurs précoces des complications micro-vasculaires par RMN multiparamétrique fonctionnelle. L'utilisation de cette technique est également prévue pour l'exploration du métabolisme chez des patients atteints de polymyosites. Tester l'efficacité Commencé fin 2000, un essai multicentrique visant à évaluer l'efficacité du salbutamol, versus placebo, sur la force musculaire de 112 patients (61 à l'IDM) atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (3) devrait se terminer cette année. Les effets d'un entraînement physique modéré, en aérobie, sont en cours d'évaluation, à l'IDM, chez 12 patients atteints de la maladie de McArdle (présentant une intolérance à l'effort). Un essai multicentrique d'efficacité de la DHEA versus placebo sur la force musculaire de patients atteints de dystrophie myotonique de Steinert est prévu courant 2004. Cent patients doivent être inclus dont 10 à l'IDM. Chez 20 patients présentant une canalopathie (paralysie périodique), un essai thérapeutique comparatif acetazolamide/placebo/dichlorphenamide est aussi programmé en 2004. Enfin, l'effet du canabis doit être étudié dans la sclérose en plaques. Vingt patients seront suivis à l'IDM (mesures de spasticité par des méthodes isométriques), (1) Myoline, 2004, 71 : 1 (2) Myoline, 2003, 69 : 1 (3) Myoline, 2001, 57 : 4 |
Voir aussi : |
Documents numériques (1)
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