Titre : | Vitamine C dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A |
Revue : | Bulletin Myoline, 80 |
Auteurs : | Dubourg O ; Biard E |
Type de document : | Publication AFM |
Année de publication : | 09/2005 |
Pages : | p.1 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | adulte ; CMT1A ; critère d'inclusion ; douleur ; EAV (Echelle analogique visuelle) ; essai clinique de phase 2 ; essai en double aveugle ; essai multicentrique ; fatigue ; force musculaire ; marche ; qualité de vie ; tolérance aux médicaments ; vitamine C |
Résumé : |
Texte intégral de l'article : L'efficacité et la tolérance de la vitamine C, administrée à la dose quotidienne de 1 ou 3 grammes per os, doit être évaluée chez 180 patients atteint de maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A. Cet essai randomisé, en double aveugle contre placebo se met actuellement en place dans trois centres en France. Un essai clinique de phase II visant à évaluer l'efficacité et la tolérance de la vitamine C sur la neuropathie de patients atteints de maladie de Charcot Marie Tooth de type 1A (CMT1A) se met en place. Seront également étudiés les effets du traitement sur la force musculaire et la marche, sur les capacités fonctionnelles, la qualité de vie, la fatigue, la douleur et l'évolution clinique globale. Cent quatre vingt patients des deux sexes doivent participer à cet essai en double aveugle versus placebo, randomisé et multicentrique (60 patients par centre). Les trois centres investigateurs sont : hôpital de la Timone à Marseille (Pr Pouget), hôpital Pitié-Salpêtrière à Paris (Dr Bouche - Dr Dubourg) et hôpital Neurologique de Lyon (Dr Gonnaud - Dr Vial). La durée de l'étude est de 14 mois incluant 12 mois de traitement. Des critères précis d'inclusion L'entrée dans l'étude est soumise à des critères d'inclusion, notamment : âge compris entre 18 et 70 ans, diagnostic clinique de CMT1A confirmé par le génotype (duplication sur le chromosome 17 en 17p11.2), présence de symptômes moteurs (troubles de la marche, amyotrophie distale, déformation des pieds, faiblesse musculaire distale…). Une neuropathie acquise (diabète, neuropathie induite par un traitement) ; une intolérance ou une allergie à l'acide ascorbique ou au lactose ; la présence d'une oxalose (hyperoxalurie primitive), d'une insuffisance hépatique ou rénale, d'une pathologie cardiovasculaire, d'un déficit en G6PD (Glucose-6-Phosphate déhydrogénase), d'un traitement vitaminique ou par vincristine ; des antécédents de poliomyélite ou de radiothérapie ainsi qu'une hémochromatose ou une thalassémie majeure sont les critères principaux d'exclusion. La visite d'inclusion est effectuée 30 à 14 jours avant le début du traitement. Deux posologies à l'étude Le traitement est attribué suivant la randomisation au cours d'une visite de contrôle (baseline visit) effectuée à J0. Chaque patient reçoit un des trois groupes de traitement soit une dose quotidienne de 1 gramme de vitamine C, soit 3 grammes de vitamine C par jour, ou du lactose (groupe placebo). Quel que soit le groupe, les patients doivent ingérer trois capsules par jour, le matin à jeûn, avant le petit-déjeuner pendant 12 mois consécutifs. Une visite de suivi est effectuée à 3 mois, 6 mois et en fin de traitement. Le principal critère d'évaluation est le CMT Neuropathy Score (CMTNS) qui est composé de sept items cliniques (sensitifs et moteurs) et de deux items électromyographiques cotés de 0 (normal) à 4 (déficient). Parmi les critères d'évaluation secondaires, la force des jambiers antérieurs droit et gauche et la force de préhension des mains droite et gauche sont mesurées par le testing moteur quantitatif (QMT pour Quantitative Motor Testing). La vélocité de la marche (temps en seconde pour marcher 10 mètres pieds nus, sans aide ni orthèse) est un autre critère de même que les capacités fonctionnelles évaluées par l'échelle INCAT (pour inflammatory neuropathy cause and traitement). Sont également prises en compte : la qualité de vie (définie par le questionnaire SF 36), la fatigue, la douleur, les crampes et les difficultés à la marche (items évalués grâce à des échelles analogiques visuelles). Enfin l'impression clinique globale (CGI) consiste en l'évaluation de l'état général du patient (évolution clinique et efficacité thérapeutique). |
Voir aussi : |
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