Titre : | Objectifs de la recherche : dépasser les limites des stratégies thérapeutiques actuelles |
Revue : | Bulletin Myoline, 83 |
Auteurs : | Braun S |
Type de document : | Publication AFM |
Année de publication : | 03/2006 |
Pages : | p. 1 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | AFM-Téléthon ; amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 ; cellule souche ; CMT1A ; criblage moléculaire ; dystrophie musculaire congénitale ; dystrophie musculaire de Duchenne ; dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale ; essai clinique ; infarctus du myocarde ; insuffisance cardiaque ; olesoxime ; périndopril ; perspective thérapeutique ; pharmacologie ; réseau professionnel ; riluzole ; sclérose latérale amyotrophique ; thérapie génique ; Union européenne ; vecteur viral ; vitamine C |
Résumé : |
Texte intégral de l'article : Aujourd'hui, grâce à la recherche scientifique et médicale, des progrès notables ont été réalisés dans la compréhension des maladies neuromusculaires (MNM). Les pistes thérapeutiques foisonnent et les essais cliniques se multiplient. L'objectif est de transformer l'essai…en médicament. Dans les MNM, les pistes thérapeutiques sont : cellulaire, génique et moléculaire. Ces différentes thérapies ne s'excluent pas mais sont complémentaires. Dès 2002, l'objectif de l'AFM était de multiplier les essais thérapeutiques chez l'homme. Il a été atteint puisqu'il existe, actuellement, plus d'une trentaine d'essais cliniques financés par l'AFM(1). En 2005 : un bilan positif En 2005, par exemple, deux essais cliniques ont obtenu l'autorisation de l'Afssaps : essai de pharmacologie avec le riluzole dans l'amyotrophie spinale proximale et essai de thérapie cellulaire dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale(2). Deux essais cliniques ont démarré dans les maladies neuromusculaires : essai avec la vitamine C dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A(3) et essai de pharmacologie avec la molécule TRO19622 (Trophos) dans la sclérose latérale amyotrophique. En fonction des résultats de cette dernière étude, un autre essai devrait démarrer chez des patients atteints d'amyotrophie spinale. Des résultats ont été obtenus chez l'homme : essai montrant l'effet préventif du périndopril sur l'insuffisance cardiaque chez des garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne et essai de thérapie cellulaire cardiaque utilisant les cellules souches hématopoïétiques dans l'infarctus du myocarde. Il s'agit de l'essai BONAMI (bone marrow in acute MI), premier essai de thérapie cellulaire français dans la prise en charge de l'infarctus du myocarde à la phase aiguë : 48 patients inclus à ce jour en France (24 traités et 24 contrôles) sur les 100 prévus. En 2006 : les nouveaux objectifs L'objectif de l'AFM en 2006 et pour les années à venir, n'est plus seulement de continuer à entreprendre des essais mais d'aboutir à des traitements pour les malades neuromusculaires. Pour ce faire, il faut dépasser les limites des stratégies thérapeutiques actuelles. En thérapie génique, il s'agit de favoriser la piste émergente de chirurgie du gène, d'améliorer les vecteurs viraux et de développer des stratégies visant à éviter la neutralisation des vecteurs ou de la protéine thérapeutique par le système immunitaire. Les problèmes de migration et de survie des cellules sont à résoudre pour la thérapie cellulaire. Quant à la pharmacologie, le criblage à haut débit devrait optimiser la découverte des molécules. En projet : un réseau d'excellence Le projet de réseau d'excellence sur les maladies neuromusculaires "TREAT-NMD" a été soumis à la commission européenne de Bruxelles en 2005 et le processus d'évaluation pour son financement est en bonne voie. L'objectif est d'accélérer l'avènement des thérapeutiques de pointe et donc d'essais cliniques. Il est centré sur le développement des outils nécessaires à ces thérapies en termes technologiques et méthodologiques. La plupart des spécialistes européens des MNM sont parties prenantes : AFM, Généthon, Institut de Myologie, Téléthon Italien, équipes académiques de l'Europe entière, différents réseaux de patients et/ou de chercheurs centrés sur une pathologie, sociétés de biotechnologie (Santhera, Prosensa, Genosafe, etc). Le projet concernera au départ trois groupes de pathologies phares : dystrophie musculaire de Duchenne, amyotrophie spinale proximale et dystrophies musculaires congénitales. Il comporte plusieurs "activités" subdivisées en programmes : "workpackages" dont la liste est disponible sur le site (Internet de l'ENMC). (1) Myoline, 2005, 79 : 1-2 (2) Myoline, 2003, 66 : 1 (3) Myoline, 2005, 80 : 1 |
Lien associé : | http://www.enmc.org/ |
Voir aussi : |
Documents numériques (1)
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