Titre : | Prescrire : Myozyme® dans la maladie de Pompe ou glycogénose de type II |
Revue : | Bulletin Myoline, 89 |
Auteurs : | Collectif, Auteur |
Type de document : | Publication AFM |
Année de publication : | 03/2007 |
Pages : | p. 3 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | affection de longue durée ; autorisation de mise sur le marché ; centre de référence ; colloque ; enzymothérapie ; essai clinique ; maladie de Pompe ; maltase acide ; médicament orphelin ; nouveau-né ; prescription ; Union européenne |
Résumé : |
Texte intégral de l'article : Une autorisation de mise sur le marché a été délivrée pour Myozyme®, le traitement enzymatique substitutif spécifique pour la maladie de Pompe, par la Commission européenne. En France, la Commission de Transparence a donné un avis favorable pour l'agrément à l'usage des collectivités pour la forme infantile. Les modalités de prescription ont été présentées lors de la "1ère Conférence de langue française sur la maladie de Pompe", le 30 Novembre 2006, à l'Institut de Myologie. La maladie de Pompe (MP) fait partie du groupe des maladies métaboliques héréditaires nécessitant un traitement prolongé spécialisé. Elle figure sur la liste des 30 affections de longue durée (ALD) exonérantes. En février 2001, Myozyme® du laboratoire Genzyme avait reçu la désignation de médicament orphelin. Myozyme® est une forme recombinante de l'alpha-glucosidase acide (GAA) humaine. Cette enzyme est indiquée dans le traitement enzymatique substitutif au long cours chez les personnes ayant un diagnostic confirmé de MP ou déficit en GAA. Le 29 mars 2006, la Commission européenne a délivré au laboratoire Genzyme une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour Myozyme®, valable dans toute l'Union européenne. Un médicament orphelin Myozyme® est un médicament à prescription restreinte classé dans la catégorie "Médicaments réservés à l'usage hospitalier". Il est exclusivement prescrit par un médecin hospitalier et administré en milieu hospitalier (hospitalisation de jour ou hospitalisation complète). Le traitement doit être suivi par un médecin ayant l'expérience de la prise en charge de patients atteints de MP ou d'autres maladies héréditaires du métabolisme ou de maladies neuromusculaires. Les principaux centres de référence maladies rares labellisés concernés par la prescription de Myozyme® sont les 5 centres "Maladies héréditaires du métabolisme" (Marseille, Paris, Lille, Nancy, Lyon) et les 10 centres "Maladies neuromusculaires" (4 à Paris, Marseille/Nice, Lille, Fort-de-France, Strasbourg, Nantes, Saint-Etienne). Un traitement coûteux La recherche, le développement et la fabrication d'une protéine complexe par la technologie de l'ADN recombinant ainsi que la rareté de la maladie de Pompe font que Myozyme® n'est pas un médicament bon marché. Myozyme® est conditionné en fl acon de 50 mg, sous forme de poudre pour solution, à diluer pour perfusion. La posologie est de 20 mg/kg en perfusion IV lente toutes les deux semaines. Le prix unitaire du flacon de 50 mg est de 575 ? HT. Une indication spécifique Des études cliniques ont démontré que dans la forme infantile de la maladie de Pompe, Myozyme® améliore la survie, les fonctions cardiaque, motrice et respiratoire, ainsi que la croissance et les aptitudes fonctionnelles. Depuis 2004 jusqu'en septembre 2006, Myozyme® a été prescrit comme médicament sous autorisation temporaire d'utilisation (ATU). Il bénéficie du budget MIGAC(1) au titre de l'innovation médicale. Le 20 septembre 2006, la Commission de Transparence(2) a donné un avis favorable pour l'agrément à l'usage des collectivités pour la forme infantile de la MP, avec un Service Médical Rendu (SMR) rendu important, une Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR) "importante" (niveau II). En ce qui concerne la forme tardive de la MP (âge de début des symptômes au-delà de 5 ans), le SMR a été estimé insuffisant en l'absence (à cette date) de démonstration d'efficacité. TNB Validation Dr C. Broissand (1) les dotations MIGAC comprennent (entre autres) les ressources supplémentaires destinées à la prise en charge par l'Assurance Maladie des médicaments sous ATU. (2) commission au sein de la Haute Autorité de Santé (HAS), qui donne un avis sur la prise en charge des médicaments par l'Assurance Maladie et/ou pour leur utilisation à l'hôpital en appréciant leur Service Médical Rendu (SMR) et donne un avis (ASMR) sur la place des médicaments dans la stratégie thérapeutique. |
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