Titre : | 17ème Congrès National de l'association CMT France |
Revue : | Bulletin Myoline, 96 |
Auteurs : | Collectif, Auteur ; André C, Auteur |
Type de document : | Publication AFM |
Editeur : | AFM-TELETHON, 05/2008 |
Collection : | Savoir & Comprendre |
Pages : | p. 2-3 |
Langues: | Français |
Mots-clés : | CMT1A ; CMTNS ; colloque ; douleur ; essai clinique de phase 2 ; évaluation de la force musculaire ; fatigue ; marche ; vitamine C |
Résumé : |
Texte intégral de l'article : Le 15 mars dernier, le Génocentre d'Evry a accueilli le 17e Congrès national annuel de l'association "Charcot-Marie-Tooth" ou CMT-France. Deux cent vingt personnes environ, dont les médecins et chercheurs particulièrement impliqués dans cette maladie, y ont participé. Au cours de ce congrès, les avancées de l'essai clinique visant à évaluer l'effet d'un traitement au long cours par vitamine C dans la CMT 1A ont été présentées. Commencé fin 2005 L'essai clinique de phase II visant à évaluer l'effi cacité et la tolérance de la vitamine C sur la neuropathie de patients atteints de maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) a commencé au dernier trimestre 2005. L'objectif est également l'étude des effets de la vitamine C administrée au long cours sur la force musculaire et la marche, sur les capacités fonctionnelles, la qualité de vie, la fatigue, la douleur et l'évolution clinique globale. 180 patients inclus Fin septembre 2007, cent quatre-vingts patients (des deux sexes) étaient inclus et recevaient le traitement. Cet essai multicentrique, randomisé, en double aveugle versus placebo est mené dans trois centres investigateurs à savoir l'hôpital de la Timone à Marseille, l'hôpital Pitié-Salpêtrière à Paris et l'hôpital Neurologique de Lyon. La durée de l'étude est de quatorze mois incluant douze mois de traitement. Le traitement est attribué suivant la randomisation au cours d'une visite de contrôle (baseline visit) effectuée à J0. Chaque patient reçoit un des trois groupes de traitement soit une dose quotidienne de 1 gramme de vitamine C, soit 3 grammes de vitamine C par jour, ou du lactose (groupe placebo). Quel que soit le groupe, les patients doivent ingérer trois capsules par jour, le matin à jeun, avant le petit-déjeuner pendant douze mois consécutifs. Des visites de suivi sont effectuées trois, six et douze mois après le début du traitement. Critères d'évaluation Le principal critère d'évaluation est le CMT Neuropathy Score (CMTNS) qui est composé de sept items cliniques (sensitifs et moteurs) et de deux items électromyographiques cotés de 0 (normal) à 4 (déficient). Parmi les critères d'évaluation secondaires, la force des jambiers antérieurs droit et gauche et la force de préhension des mains droite et gauche sont mesurées par un test moteur quantitatif (QMT pour Quantitative Motor Testing). La vélocité de la marche (temps en seconde pour marcher 10 mètres pieds nus, sans aide ni orthèse) est un autre critère de même que les capacités fonctionnelles évaluées par l'échelle INCAT (pour infl ammatory neuropathy cause and traitement). Sont également prises en compte : la qualité de vie (défi nie par le questionnaire SF 36), la fatigue, la douleur, les crampes et les difficultés à la marche (items évalués grâce à des échelles analogiques visuelles). Enfin l'impression clinique globale (CGI) consiste en l'évaluation de l'état général du patient (évolution clinique et eff cacité thérapeutique). Etat des lieux en 2008 Les visites de sélection des patients réalisées dans les trois centres investigateurs, Marseille, Paris et Lyon ont permis le recrutement de 195 personnes. Lors de la visite d'inclusion (J0) 180 d'entre eux ont été retenus et ont reçu le traitement : 68 patients à Marseille, 59 à Paris et 53 à Lyon. Cent soixante quinze de ces patients inclus ont passé le cap de la première visite de suivi effectuée trois mois après le début de la prise du traitement. La deuxième visite de suivi à six mois et la visite de fi n de traitement ont déjà été pratiquées respectivement chez 162 et 127 patients. Au 15 mars 2008, date du congrès de CMT France, 108 patients sur 175 avaient terminé l'essai. Soixante deux pour cent des patients ont donc fi ni l'étude et les 37% restant continuent le parcours. Le dernier patient inclus étant entré dans l'essai en septembre 2007, la fin de l'étude aura donc lieu en octobre 2008. Restera alors à contrôler les dossiers, à saisir les données sur informatique et à faire l'analyse statistique. De ce fait, dans le meilleur des cas les résultats préliminaires de l'essai pourraient être annoncés en mars 2009, lors du prochain congrès |
Voir aussi : |
Documents numériques (1)
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