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Mercuri E ; Seferian AM ; Servais L ; Deconinck N ; Stevenson H ; Ni X ; Zhang W ; East L ; Yonren S ; Muntoni F | 24/03/2023Article
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Saoudi A ; Fergus C ; Gileadi T ; Montanaro F ; Morgan JE ; Kelly VP ; Tensorer T ; Garcia L ; Vaillend C ; Muntoni F ; Goyenvalle A | Switzerland | 15/03/2023Article
Finkel RS ; Darras BT ; Mendell JR ; Day JW ; Kuntz NL ; Connolly AM ; Zaidman C ; Crawford TO ; Butterfield RJ ; Shieh PB ; Tennekoon G ; Brandsema JF ; Iannaccone ST ; Shoffner J ; Kavanagh S ; Macek TA ; Tauscher-Wisniewski S | Netherlands | 09/03/2023Article
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Kisel J ; Ballard E ; Suh ES ; Hart N ; Kapetanakis S ; Srivastava S ; Marino P ; Murphy P ; Steier J | China | 28/02/2023Article
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Canals PC ; Aguilar AG ; Carter GT ; Shields CM ; Westerkamp A ; D'Elia M ; Aldrich J ; Moore RN ; Moore AT ; Piper BJ | United States | 15/02/2023Article
Yogev Y ; Shorer Z ; Koifman A ; Wormser O ; Drabkin M ; Halperin D ; Dolgin V ; Proskorovski-Ohayon R ; Hadar N ; Davidov G ; Nudelman H ; Zarivach R ; Shelef I ; Perez Y ; Birk OS | United States | 14/02/2023Article
Pasnoor M ; Bril V ; Levine T ; Trivedi J ; Silvestri NJ ; Phadnis M ; Katzberg HD ; Saperstein DS ; Wolfe GI ; Herbelin L ; Higgs K ; Heim AJ ; Statland JM ; Barohn RJ ; Dimachkie MM | England | 13/02/2023Article
Chiriboga CA ; Bruno C ; Duong T ; Fischer D ; Mercuri E ; Kirschner J ; Kostera-Pruszczyk A ; Jaber B ; Gorni K ; Kletzl H ; Carruthers I ; Martin C ; Warren F ; Scalco RS ; Wagner KR ; Muntoni F | New Zealand | 13/02/2023Correction to: Risdiplam in Patients Previously Treated with Other Therapies for Spinal Muscular Atrophy: An Interim Analysis from the JEWELFISH Study. Neurology and therapy, 10.1007/s40120-023-00503-7. Advance online publication. https://doi.or[...]Article
Orphanet, Directeur de publication ; Rath A, Auteur ; Bruyère-Zrelli J, Auteur | Orphanet | Série Médicaments Orphelins | 02/2023Sommaire général - Méthodologie p3 PARTIE 1 p5 - Médicaments orphelins en Europe avec désignation orpheline et Autorisation de Mise sur le Marché* européennes p5 - Nombre de médicaments p6 - Description des médicaments p6 - Répartition par[...]Article
Publication AFM
Trials and treatments developed with the support of AFM-Telethon concern neurological and neuromuscular diseases, diseases of the liver, vision, skin and immune system. The table of drugs developed with the support of AFM-Telethon AFM-Telet[...]Publication AFM
Le tableau des médicaments développés avec le soutien de l'AFM-Téléthon est disponible en français et en anglais. Les médicaments en développement ou mis sur le marché avec le soutien de l’AFM-Téléthon concernent des maladies neurologiques, neu[...]Article
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Aslesh T ; Erkut E ; Ren J ; Lim KRQ ; Woo S ; Hatlevig S ; Moulton HM ; Gosgnach S ; Greer J ; Maruyama R ; Yokota T | United States | 31/01/2023Article
Galbiati M ; Meroni M ; Boido M ; Cescon M ; Rusmini P ; Crippa V ; Cristofani R ; Piccolella M ; Ferrari V ; Tedesco B ; Casarotto E ; Chierichetti M ; Cozzi M ; Mina F ; Cicardi ME ; Pedretti S ; Mitro N ; Caretto A ; Risè P ; Sala A ; Lieberman AP ; Bonaldo P ; Pennuto M ; Vercelli A ; Poletti A | United States | 30/01/2023Article
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Chamberlain J ; Robb M ; Braun S ; Brown K ; Danos O ; Ganot A ; Gonzalez-Alegre P ; Hunter N ; McDonald C ; Morris C ; Tobolowsky M ; Wagner K ; Ziolkowski O ; Duan D | United States | 24/01/2023Article
Curiel RV ; Nguyen W ; Mamyrova G ; Jones D ; Ehrlich A ; Brindle KA ; Haji-Momenian S ; Sheets R ; Kim H ; Jones OY ; Rider LG | United States | 19/01/2023Article
Li RJ ; Ma L ; Drozda K ; Wang J ; Punnoose AR ; Jeng LJB ; Maynard JW ; Zhu H ; Pacanowski M | United States | 18/01/2023