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protocole thérapeutiqueSynonyme(s)clinical protocol ;protocole clinique therapeutic protocols |
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Decostre V, Auteur ; Decostre V ; Laforet P ; Nadaj-Pakleza A ; De Antonio M ; Leveugle S ; Ollivier G ; Canal A ; Kachetel K ; Petit F ; Eymard B ; Behin A ; Wahbi K ; Labrune P ; Hogrel JY | 2016Article
Bendixen RM, Auteur ; Butrum J ; Jain MS ; Parks R ; Hodsdon B ; Nichols C ; Hsia M ; Nelson L ; Keller KC ; McGuire M ; Elliott JS ; Linton MM ; Arveson IC ; Tounkara F ; Vasavada R ; Harnett E ; Punjabi M ; Donkervoort S ; Dastgir J ; Leach ME ; Rutkowski A ; Waite M ; Collins J ; Bonnemann CG ; Meilleur KG | 2016Article
Orlikowski D, Auteur ; Prigent H ; Quera Salva MA ; Heming N ; Chaffaut C ; Chevret S ; Annane D ; Lofaso F ; Ogna A | 2016Article
Fiorillo C, Auteur ; Astrea G ; Savarese M ; Cassandrini D ; Brisca G ; Trucco F ; Pedemonte M ; Trovato R ; Ruggiero L ; Vercelli L ; D'Amico A ; Tasca G ; Pane M ; Fanin M ; Bello L ; Broda P ; Musumeci O ; Rodolico C ; Messina S ; Vita GL ; Sframeli M ; Gibertini S ; Morandi L ; Mora M ; Maggi L ; Petrucci A ; Massa R ; Grandis M ; Toscano A ; Pegoraro E ; Mercuri E ; Bertini E ; Mongini T ; Santoro L ; Nigro V ; Minetti C ; Santorelli FM ; Bruno C | 2016Article
Garguilo M, Auteur ; Lejaille M ; Vaugier I ; Orlikowski D ; Terzi N ; Lofaso F ; Prigent H | 2016Article
Mazzone ES, Auteur ; Coratti G ; Sormani MP ; Messina S ; Pane M ; D'Amico A ; Colia G ; Fanelli L ; Berardinelli A ; Gardani A ; Lanzillotta V ; D'Ambrosio P ; Petillo R ; Cavallaro F ; Frosini S ; Bello L ; Bonfiglio S ; De Sanctis R ; Rolle E ; Forcina N ; Magri F ; Vita G ; Palermo C ; Donati MA ; Procopio E ; Arnoldi MT ; Baranello G ; Mongini T ; Pini A ; Battini R ; Pegoraro E ; Torrente Y ; Previtali SC ; Bruno C ; Politano L ; Comi GP ; D'Angelo MG ; Bertini E ; Mercuri E | 2016Article
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Mercuri E, Auteur ; Coratti G ; Messina S ; Ricotti V ; Baranello G ; D'Amico A ; Pera MC ; Albamonte E ; Sivo S ; Mazzone ES ; Arnoldi MT ; Fanelli L ; De Sanctis R ; Romeo DM ; Vita GL ; Battini R ; Bertini E ; Muntoni F ; Pane M | 2016Article
Goemans NM, Auteur ; Tulinius M ; van den Hauwe M ; Kroksmark AK ; Buyse G ; Wilson RJ ; van Deutekom JC ; de Kimpe SJ ; Lourbakos A ; Campion G | 2016Article
Ricotti V, Auteur ; Evans MR ; Sinclair CD ; Butler JW ; Ridout DA ; Hogrel JY ; Emira A ; Morrow JM ; Reilly MM ; Hanna MG ; Janiczek RL ; Matthews PM ; Yousry TA ; Muntoni F ; Thornton JS | 2016Thèse/Mémoire
Bussière C, Auteur | 2016Le handicap est multifactoriel. Toutes ses composantes sont potentiellement sources d’obstacles et de désavantages. L’originalité de cette thèse est de tenir compte de la complexité de définition du handicap dans l’analyse du recours aux soins d[...]Article
Stehling F, Auteur ; Pieper N ; Bouikidis A ; Steinmann J ; Rath PM ; Mellies U | 2016Comment in: The microbiome and secondary lung disease in neuromuscular patients: Is it time to change our clinical practice? [Respirology. 2017] The microbiome and secondary lung disease in neuromuscular patients: Is it time to change [...]Article
Habers GE ; Bos GJ ; van Royen-Kerkhof A ; Lelieveld OT ; Armbrust W ; Takken T ; van Brussel M | 2016Article
Ahmed M ; Machado PM ; Miller A ; Spicer C ; Herbelin L ; He J ; Noel J ; Wang Y ; McVey AL ; Pasnoor M ; Gallagher P ; Statland J ; Lu CH ; Kalmar B ; Brady S ; Sethi H ; Samandouras G ; Parton M ; Holton JL ; Weston A ; Collinson L ; Taylor JP ; Schiavo G ; Hanna MG ; Barohn RJ ; Dimachkie MM ; Greensmith L | 2016Article
Milinis K, Auteur | 2016Comment in: Randomized Trial of Thymectomy in Myasthenia Gravis. [N Engl J Med. 2016] Comment on: Randomized Trial of Thymectomy in Myasthenia Gravis. [N Engl J Med. 2016]Article
Sherman RE, Auteur ; Anderson SA ; Dal Pan GJ ; Gray GW ; Gross T ; Hunter NL ; LaVange L ; Marinac-Dabic D ; Marks PW ; Robb MA ; Shuren J ; Temple R ; Woodcock J ; Yue LQ ; Califf RM | 2016Comment in: Real-World Evidence: What It Is and What It Can Tell Us According to the International Society for Pharmacoepidemiology (ISPE) Comparative Effectiveness Research (CER) Special Interest Group (SIG). [Clin Pharmacol Ther. 2018]Article
Wolfe GI, Auteur ; Kaminski HJ ; Aban IB ; Minisman G ; Kuo HC ; Marx A ; Strobel P ; Mazia C ; Oger J ; Cea JG ; Heckmann JM ; Evoli A ; Nix W ; Ciafaloni E ; Antonini G ; Witoonpanich R ; King JO ; Beydoun SR ; Chalk CH ; Barboi AC ; Amato AA ; Shaibani AI ; Katirji B ; Lecky BR ; Buckley C ; Vincent A ; Dias-Tosta E ; Yoshikawa H ; Waddington-Cruz M ; Pulley MT ; Rivner MH ; Kostera-Pruszczyk A ; Pascuzzi RM ; Jackson CE ; Garcia Ramos GS ; Verschuuren JJ ; Massey JM ; Kissel JT ; Werneck LC ; Benatar M ; Barohn RJ ; Tandan R ; Mozaffar T ; Conwit R ; Odenkirchen J ; Sonett JR ; Jaretzki A ; Newsom-Davis J ; Cutter GR | 2016Comment in: RetroSternal--Looking Back at Thymectomy for Myasthenia Gravis. [N Engl J Med. 2016] [Thymectomy in myasthenia gravis]. [Chirurg. 2016] JNA Journal Club. [J Neurosurg Anesthesiol. 2017] A crucial first randomized [...]Article
VLM
AFM-TELETHON 11/2015Le laboratoire PTC Therapeutics a annoncé, le 15 octobre, les résultats de l'essai de phase III du Translarna TM (Ataluren) qui s'est déroulé dans 18 pays, dont la France (essai ACT DMD). L'ataluren est une molécule capable de passer outre les c[...]Article
Haslé A | 09/2015La nouvelle loi Claeys-Leonetti sur la fin de vie approuvée par l'Assemblée nationale le 17 mars 2015 a été rejetée par les sénateurs le 23 juin. Ce texte, favorable à une sédation profonde et continue, rend contraignantes les directives anticip[...]Rapport institutionnel
L’Observatoire du Collectif interassociatif sur la santé (CISS) vient de publier sa 8e édition du rapport annuel issu de l’analyse des demandes traitées sur sa ligne juridique et sociale Santé Info Droits en 2014. L’année 2014 s’est traduite pa[...]VLM
L'idébénone à l'essai dans la myopathie de Duchenne a montré des effets positifs sur l'évolution de la fonction respiratoire chez les enfants traités. Une autorisation de mise sur le marché est demandée par Santhera Pharmaceuticals. > Cart[...]VLM
L'équipe d'Olivier Pourquié, de l'Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire (IGBMC)d'Illkirch, soutenue par l'AFM-Téléthon, a mis au point une méthode pour obtenir des fibres musculaires. Une première mondiale pour la recher[...]Article
Pied tombant et maladies neuromusculaires : une revue Cochrane plaide pour plus d’essais Certaines maladies neuromusculaires sont susceptibles d’entraîner un déficit musculaire au niveau distal avec parfois comme conséquence la constitution d’[...]Article
Salort-Campana E ; Nguyen K ; Bernard R ; Jouve E ; Sole G ; Nadaj-Pakleza A ; Niederhauser J ; Charles E ; Ollagnon E ; Bouhour F ; Sacconi S ; Echaniz-Laguna A ; Desnuelle C ; Tranchant C ; Vial C ; Magdinier F ; Bartoli M ; Arne-Bes MC ; Ferrer X ; Kuntzer T ; Levy N ; Pouget J ; Attarian S | 2015Article
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Lopez De Padilla CM, Auteur ; Crowson CS ; Hein MS ; Strausbauch MA ; Aggarwal R ; Levesque MC ; Ascherman DP ; Oddis CV ; Reed AM | 2015Article
Article
Lynn S ; Aartsma Rus A ; Bushby K ; Furlong P ; Goemans N ; de Luca A ; Mayhew A ; McDonald C ; Mercuri E ; Muntoni F ; Pohlschmidt M ; Verschuuren J ; Voit T ; Vroom E ; Wells DJ ; Straub V | 2015Article
Landfeldt E, Auteur ; Mayhew A ; Eagle M ; Lindgren P ; Bell CF ; Guglieri M ; Straub V ; Lochmuller H ; Bushby K | 2015Article
Allenbach Y, Auteur ; Guiguet M ; Rigolet A ; Marie I ; Hachulla E ; Drouot L ; Jouen F ; Jacquot S ; Mariampillai K ; Musset L ; Grenier P ; Devilliers H ; Hij A ; Boyer O ; Herson S ; Benveniste O | 2015Article
Ibrahim F ; Choy E ; Gordon P ; Doré CJ ; Hakim A ; Kitas G ; Isenberg D ; Griffiths B ; Lecky B ; Chakravarty K ; Winer J ; Danko K ; Cooper RG ; White-Alao B ; Scott DL | 2015Article
Regardt M, Auteur ; Basharat P ; Christopher Stine L ; Sarver C ; Björn A ; Lundberg IE ; Wook Song Y ; Bingham CO ; Alexanderson H | 2015Article
Raman SV ; Hor KN ; Mazur W ; Halnon NJ ; Kissel JT ; He X ; Tran T ; Smart S ; McCarthy B ; Taylor MD ; Jefferies JL ; Rafael-Fortney JA ; Lowe J ; Roble SL ; Cripe LH | 2015Comment in: Prevention of cardiomyopathy in Duchenne muscular dystrophy. Angelini C. Lancet Neurol. 2015 Feb;14(2):127-8Article
Article
Nouel E | 09/2014Une personne handicapée ne souhaite pas se faire administrer des traitements ou des soins prescrits par son médecin. Comment peut-elle alors faire respecter son droit au refus de soins ? Et quelles en sont les limites ?Article
Wood MF ; Hughes SC ; Hache LP ; Naylor EW ; Abdel Hamid HZ ; Barmada MM ; Dobrowolski SF ; Stickler DE ; Clemens PR | 06/2014Livre
VLM
En prévision d'un essai de phase 3 dans la myopathie de Nonaka, la société américaine Ultragenyx a lancé une étude internationale de l'histoire naturelle de cette pathologie. En France, l'Institut de Myologie participe à ce travail en y ajoutant[...]Article
Kasenda B ; von Elm E ; You J ; Blümle A ; Tomonaga Y ; Saccilotto R ; Amstutz A ; Bengough T ; Meerpohl JJ ; Stegert M ; Tikkinen KA ; Neumann I ; Carrasco-Labra A ; Faulhaber M ; Mulla SM ; Mertz D ; Akl EA ; Bassler D ; Busse JW ; Ferreira-González I ; Lamontagne F ; Nordmann A ; Gloy V ; Raatz H ; Moja L ; Rosenthal R ; Ebrahim S ; Schandelmaier S ; Xin S ; Vandvik PO ; Johnston BC ; Walter MA ; Burnand B ; Schwenkglenks M ; Hemkens LG ; Bucher HC ; Guyatt GH ; Briel M | 12/03/2014Reco PNDS
Le droit des patients a été affirmé notamment par les lois n° 2002-303 du 4 mars 2002 relative aux droits des malades et à la qualité du système de santé et n° 2005-370 du 22 avril 2005 relative aux droits des malades et à la fin de vie. La loi [...]Article
Article
Antoine JC ; Robert-Varvat F ; Maisonobe T ; Creange A ; Franques J ; Mathis S ; Delmont E ; Kuntzer T ; Lefaucheur JP ; Pouget J ; Viala K ; Desnuelle C ; Echaniz-Laguna A ; Rotolo F ; Camdessanché JP ; French CIDP Study Group X | 2014Article
Amato AA ; Sivakumar K ; Goyal N ; David WS ; Salajegheh M ; Praestgaard J ; Lach-Trifilieff E ; Trendelenburg AU ; Laurent D ; Glass DJ ; Roubenoff R ; Tseng BS ; Greenberg SA | 2014Article
Kirschner J ; Schorling D ; Hauschke D ; Rensing-Zimmermann C ; Wein U ; Grieben U ; Schottmann G ; Schara U ; Konrad K ; Muller Felber W ; Thiele S ; Wilichowski E ; Hobbiebrunken E ; Stettner GM ; Korinthenberg R | 2014Article
Mori Yoshimura M ; Oya Y ; Yajima H ; Yonemoto N ; Kobayashi Y ; Hayashi YK ; Noguchi S ; Nishino I ; Murata M | 2014Article
Pane M ; Mazzone ES ; Sivo S ; Fanelli L ; De Sanctis R ; D'Amico A ; Messina S ; Battini R ; Bianco F ; Scutifero M ; Petillo R ; Frosini S ; Scalise R ; Vita GL ; Bruno C ; Pedemonte M ; Mongini T ; Pegoraro E ; Brustia F ; Gardani A ; Berardinelli A ; Lanzillotta V ; Viggiano E ; Cavallaro F ; Sframeli M ; Bello L ; Barp A ; Busato F ; Bonfiglio S ; Rolle E ; Colia G ; Bonetti A ; Palermo C ; Graziano A ; D’Angelo G ; Pini A ; Corlatti A ; Gorni K ; Baranello G ; Antonaci F ; Bertini E ; Politano L ; Mercuri E | 2014Article
Pane M ; Mazzone ES ; Sivo S ; Sormani MP ; Messina S ; D'Amico A ; Carlesi A ; Vita G ; Fanelli L ; Berardinelli A ; Torrente Y ; Lanzillotta V ; Viggiano E ; D'Ambrosio P ; Cavallaro F ; Frosini S ; Barp A ; Bonfiglio S ; Scalise R ; De Sanctis R ; Rolle E ; Graziano A ; Magri F ; Palermo C ; Rossi F ; Donati MA ; Sacchini M ; Arnoldi MT ; Baranello G ; Mongini T ; Pini A ; Battini R ; Pegoraro E ; Previtali S ; Bruno C ; Politano L ; Comi GP ; Bertini E ; Mercuri E | 2014Livre
Cet ouvrage vise à montrer que le soin est une éthique en soi, à l'heure où il est question de l'éthique du soin - ce qui laisserait penser que le soin pourrait ne pas être éthique ... En ce sens, l'auteur interpelle les soignants comme les pati[...]Article
Voit T ; Topaloglu H ; Straub V ; Muntoni F ; Deconinck N ; Campion G ; de Kimpe SJ ; Eagle M ; Guglieri M ; Hood S ; Liefaard L ; Lourbakos A ; Morgan A ; Nakielny J ; Quarcoo N ; Ricotti V ; Rolfe K ; Servais L ; Wardell C ; Wilson R ; Wright P ; Kraus JE | 2014Comment in: A rebirth for drisapersen in Duchenne muscular dystrophy? Hoffman E. Lancet Neurol. 2014 Oct;13(10):963-5.Reco PNDS
Ce guide, composé de 26 fiches pratiques réparties entre six thématiques, aborde les grands domaines de la prise en charge sanitaire : l’accès aux soins, le patient acteur de sa santé, l’information sur la qualité des soins, l’information sur la[...]VLM
En attendant sa mise sur le marché en France, les malades concernés par la myopathie de Duchenne liée à des mutations "STOP" pourraient bénéficier sous peu de l'ataluren grâce à une autorisation temporaire d'utilisation (ATU)VLM
L'essai de phase III du drisapersen dans la myopathie de Duchenne n'a pas donné les résultats escomptés. L'administration de ce traitement est donc suspendue en attendant des analyses plus fines.Article
VLM
AFM-TELETHON 01/09/2013Coordonné par Sabrina Sacconi, médecin au CHU de Nice, le nouvel Observatoire DMFSH permet de recueillir des données cliniques et génétiques sur la myopathie facio-scapulo-humérale. Une première en France!Rapport institutionnel
L’éligibilité dans les MDPH consiste à vérifier les conditions permettant d’accorder ou non à une personne une ou des prestations relevant d’une décision de la commission des droits et de l’autonomie des personnes handicapées (CDAPH). Pour ce fa[...]Rapport institutionnel
VLM
Dupuy-Maury F | 02/2013Courant 2013, la granulomatose septique chronique, une maladie rare du sang, va bénéficier d'une thérapie génique. Cet essai multicentrique international sera mené par Généthon avec le soutien de l'AFM-Téléthon.Article
Couce ML ; Sanchez-Pintos P ; Diogo L ; Leao-Teles E ; Martins E ; Santos H ; Bueno MA ; Delgado-Pecellin C ; Castineiras DE ; Cocho JA ; Garcia-Villoria J ; Ribes A ; Fraga JM ; Rocha H | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Vuillerot C ; Payan C ; Iwaz J ; Ecochard R ; Bérard C | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Amyotrophie spinale liée au gène SMN1 : la Mesure de la Fonction Motrice est un bon outil d'évaluation L'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) est la deuxième maladie neurom[...]Article
Oddis CV ; Reed AM ; Aggarwal R ; Rider LG ; Ascherman DP ; Levesque MC ; Barohn RJ ; Feldman BM ; Harris-Love MO ; Koontz DC ; Fertig N ; Kelley SS ; Pryber SL ; Miller FW ; Rockette HE | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Polymyosite et dermatomyosite réfractaires : résultats d'un essai de phase II du rituximab Dans un article de novembre 2012, une collaboration internationale publie les résultats d'un essai[...]Article
Alemo Munters L ; Dastmalchi M ; Andgren V ; Emilson C ; Bergegard J ; Regardt M ; Johansson A ; Orefelt Tholander I ; Hanna B ; Liden M ; Esbjornsson M ; Alexanderson H | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Article
Peric S ; Stojanovic VR ; Basta I ; Peric M ; Milicev M ; Pavlovic S ; Lavrnic D | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Letellier G ; Mok E ; Alberti C ; de Luca A ; Gottrand F ; Cuisset JM ; Denjean A ; Darmaun D ; Hankard R | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Delannoy E ; Sacher F ; Maury P ; Mabo P ; Mansourati J ; Magnin I ; Camous JP ; Tournant G ; Rendu E ; Kyndt F ; Haissaguerre M ; Bézieau S ; Guyomarch B ; Le Marec H ; Fressart V ; Denjoy I ; Probst V | 2013Article
Tiziano FD ; Lomastro R ; Di Pietro L ; Pasanisi MB ; Fiori S ; Angelozzi C ; Abiusi E ; Angelini C ; Soraru G ; Gaiani A ; Mongini T ; Vercelli L ; Vasco G ; Vita G ; Vita GL ; Messina S ; Politano L ; Passamano L ; Di Gregorio G ; Montomoli C ; Orsi C ; Campanella A ; Mantegazza R ; Morandi L | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : recherche de biomarqueur dans la forme de type III L'amyotrophie spinale proximale (SMA) est liée à une anomalie du gène SMN1, codant la protéine[...]Article
Kabasawa C ; Shimizu Y ; Suzuki S ; Masuda M ; Nagane Y ; Utsugisawa K ; Suzuki Y ; Utsumi H ; Fujihara K ; Suzuki N ; Uchiyama S | 2013Article
European journal of neurology, 20, 3. Smoking and socio-economic status may affect myasthenia gravis
Maniaol AH ; Boldingh M ; Brunborg C ; Harbo HF ; Tallaksen CME | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractReco PNDS
Statut créé par la loi relative aux droits des malades et à la qualité du système de santé du 4 mars 2002 pour garantir l’expression de la volonté de la personne malade en toutes circonstances,par l’article L1111-6 du Code de la Santé publique. [...]Livre
Doussot-Laynaud CA ; Pothier F ; Brun N ; Gobel S ; Delcey M ; Rodriguez E ; Lacombe S ; Ghadi V ; Fernandez-Curiel S ; Magdelaine B ; Navattoni F ; Paris M ; Sene-Bourgeois M | Paris : CISS | 2013Le collectif interassociatif sur la santé est un groupement de 24 associations nationales représentant les personnes malades et handicapées, les consommateurs et les associations familiales. Ce guide détaille le rôle et le statut du représentant[...]Thèse/Mémoire
Forot T, Auteur | 2013Introduction. L'opinion des professionnels de santé sur l'activité physique dans la dystrophie de Duchenne a changé ces dernières années. La contre indication a laissé place à l'indication de l'activité physique pour lutter contre l'ultra sédent[...]Article
Lewis RA ; McDermott MP ; Herrmann DN ; Höke A ; Clawson LL ; Siskind C ; Feely SME ; Miller LJ ; Barohn RJ ; Smith P ; Luebbe E ; Wu X ; Shy ME | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Lebel DE ; Corston JA ; McAdam LC ; Biggar WD ; Alman BA | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Preisler N ; Lukacs Z ; Vinge L ; Madsen KL ; Husu E ; Hansen RS ; Duno M ; Andersen H ; Laub M ; Vissing J | 2013Article
Yamamoto T ; Yokota K ; Amao R ; Maeno T ; Haga N ; Taguri M ; Ohtsu H ; Ichikawa Y ; Goto J ; Tsuji S | 2013Article
Howard Jr JF ; Barohn RJ ; Cutter GR ; Freimer M ; Juel VC ; Mozaffar T ; Mellion ML ; Benatar MG ; Farrugia ME ; Wang JJ ; Malhotra SS ; Kissel JT ; Group MGS | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myasthénie auto-immune réfractaire: de l’intérêt de l’eculizimab dans un essai clinique américain La myasthénie auto-immune est une des maladies neuromusculaires acquises les plus fréquente[...]Article
McDonald CM ; Henricson EK ; Abresch RT ; Florence J ; Eagle M ; Gappmaier E ; Glanzman AM ; for the PTC124-GD-007-DMD Study Group ; Spiegel R ; Barth J ; Elfring G ; Reha A ; Peltz SW | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Myopathie de Duchenne : le test de marche de 6 minutes, un bon critère d’évaluation dans les essais visant à préserver la marche La myopathie de Duchenne (DMD) est due à des mutations dans le [...]Article
McDonald CM ; Henricson EK ; Abresch RT ; Florence J ; Eagle M ; Gappmaier E ; Glanzman AM ; for the PTC124-GD-007-DMD Study Group ; Spiegel R ; Barth J ; Elfring G ; Reha A ; Peltz SW | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Myopathie de Duchenne : le test de marche de 6 minutes, un bon critère d’évaluation dans les essais visant à préserver la marche La myopathie de Duchenne (DMD) est due à des mutations dans le [...]Article
Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
Mazzone E ; Bianco F ; Main M ; van den Hauwe M ; Ash M ; de Vries R ; Fagoaga Mata J ; Stein S ; De Sanctis R ; D'Amico A ; Palermo C ; Fanelli L ; Scoto MC ; Mayhew A ; Eagle M ; Vigo M ; Febrer A ; Korinthenberg R ; de Visser M ; Bushby K ; Muntoni F ; Goemans N ; Sormani MP ; Bertini E ; Pane M ; Mercuri E | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractRapport institutionnel
Comme chaque année depuis 2007, le CISS présente son rapport d’observation sur les droits des malades. Ce document est le fruit d’une année d’activité de son service dédié « Santé Info Droits », ligne d’information juridique et sociale. Mis en p[...]Article
PLoS ONE, 8, 1, e52512. 24 month longitudinal data in ambulant boys with duchenne muscular dystrophy
Mazzone ES ; Pane M ; Sormani MP ; Scalise R ; Berardinelli A ; Messina S ; Torrente Y ; D'Amico A ; Doglio L ; Viggiano E ; D'Ambrosio P ; Cavallaro F ; Frosini S ; Bello L ; Bonfiglio S ; De Sanctis R ; Rolle E ; Bianco F ; Magri F ; Rossi F ; Vasco G ; Vita G ; Motta MC ; Donati MA ; Sacchini M ; Mongini T ; Pini A ; Battini R ; Pegoraro E ; Previtali S ; Napolitano S ; Politano L ; Comi GP ; Bertini E ; Mercuri E | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Willis TA ; Hollingsworth KG ; Coombs A ; Sveen ML ; Andersen S ; Stojkovic T ; Eagle M ; Mayhew A ; de Sousa PL ; Dewar L ; Morrow JM ; Sinclair CDJ ; Thornton JS ; Bushby K ; Lochmuller H ; Hanna MG ; Hogrel JY ; Carlier PG ; Vissing J ; Straub V | 2013Article
Thèse/Mémoire
Le Boetté E, Auteur | 2013Les progrès de la génétique moléculaire amènent à considérer l'origine génétique d'un nombre croissant de maladies et à discuter la réalisation d'un test génétique pré-symptomatique (DPS) pour optimiser la prise en charge du patient et de sa fam[...]Article
Myasthenia gravis is an autoimmune disease in which autoantibodies interfere with neuromuscular transmission. As with other autoimmune diseases, people with myasthenia gravis would be expected to benefit from intravenous immunoglobulin (IVIg). T[...]Article
Benatar M ; Kaminski H | 12/12/2012Approximately 50% of people with myasthenia gravis present with purely ocular symptoms, so called ocular myasthenia. Of these between 50% to 60% develop generalized disease, most within two years. Their management is controversial. This is an up[...]Article
Martin EA ; Barresi R ; Byrne BJ ; Tsimerov EI ; Scott BL ; Walker AE ; Gurudevan SV ; Anene F ; Elashoff RM ; Thomas GD ; Victor RG | 28/11/2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Becker : le tadalafil améliore le débit sanguin musculaire d'effort dans un essai réalisé chez 10 individus Une étude réalisée aux États-Unis et publiée en novembre 2012 rapp[...]Article
Mitchell JD ; Wokke JHJ ; Borasio GD | 14/11/2012Treatment with the growth factor, recombinant human insulin-like growth factor I, for amyotrophic lateral sclerosis (motor neuron disease) Recombinant human insulin-like growth factor (rhIGF-I) is a genetically engineered human protein. Theor[...]Article
Article
Espagnacq M | 10/2012Selon l’enquête menée par la DREES en 2009-2010 auprès des allocataires de la prestation de compensation du handicap (PCH) et de l’allocation compensatrice pour tierce personne (ACTP), 68% des allocataires de la PCH et 60% des allocataires de l’[...]Article
Article
Prater SN ; Banugaria SG ; Dearmey SM ; Botha EG ; Stege EM ; Case LE ; Jones HN ; Phornphutkul C ; Wang RY ; Young SP ; Kishnani PS | 09/2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Formes infantiles de maladie de Pompe : que deviennent les enfants traités par enzymothérapie ? La maladie de Pompe est une maladie lysosomale, autosomique récessive, responsable d’une ac[...]Article
Abresch RT ; Carter GT ; Han JJ ; McDonald CM | 08/2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractVLM
Dupuy-Maury F | 07/2012Le 16 Juin, la Journée régionale des familles d'Alsace-Lorraine a rencontré un franc succès, répondant notamment aux besoins de proximité des familles puisque les trois-quarts d'entre elles ne s'étaient jamais rendus à Paris pour ce rendez-vous [...]Article
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Article
Wadman RI ; Bosboom WMJ ; van der Pol WL ; van den Berg LH ; Wokke JHJ ; Iannaccone ST ; Vrancken AFJE | 18/04/2012Mise à jour des revues Cochrane sur le(s) traitement(s) de la SMA de type I, II et III : toujours aucun produit efficace à ce jour Deux articles publiés en janvier 2009 par des auteurs hollandais et américains et faisant une analyse critique[...]Article
Wadman RI ; Bosboom WMJ ; van der Pol WL ; van den Berg LH ; Wokke JHJ ; Iannaccone ST ; Vrancken AFJE | 18/04/2012Mise à jour des revues Cochrane sur le(s) traitement(s) de la SMA de type I, II et III : toujours aucun produit efficace à ce jour Deux articles publiés en janvier 2009 par des auteurs hollandais et américains et faisant une analyse critiq[...]Article
Les progrès scientifiques permettent, aujourd’hui, de mettre en place de plus en plus d’essais cliniques dans les maladies neuromusculaires (MNM). Les psychologues cliniciens sont ainsi conduits à s’intéresser à l’impact psychologique de ces e[...]Article
Article
Miller RG ; Mitchell JD ; Lyon M ; Moore DH | 14/03/2012Accès au résumé Cochrane/to Cochrane abstractArticle
Hughes-Wilson W ; Palma A ; Schuurman A ; Simoens S | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Pasnoor M ; He J ; Herbelin L ; Dimachkie M ; Barohn RJ | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Jacobson SG ; Cideciyan AV ; Ratnakaram R ; Heon E ; Schwartz SB ; Roman AJ ; Peden MC ; Aleman TS ; Boye SL ; Sumaroka A ; Conlon TJ ; Calcedo R ; Pang JJ ; Erger KE ; Olivares MB ; Mullins CL ; Swider M ; Kaushal S ; Feuer WJ ; Iannaccone A ; Fishman GA ; Stone EM ; Byrne BJ ; Hauswirth WW | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Huber AM ; Robinson AB ; Reed AM ; Abramson L ; Bout-Tabaku S ; Carrasco R ; Curran M ; Feldman BM ; Gewanter H ; Griffin T ; Haines K ; Hoeltzel MF ; Isgro J ; Kahn P ; Lang B ; Lawler P ; Shaham B ; Schmeling H ; Scuccimarri R ; Shishov M ; Stringer E ; Wohrley J ; Ilowite NT ; Wallace C | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractReco PNDS
A moins de 3 ans de l’échéance d’accessibilité du 1er janvier 2015, l’Association des paralysés de France publie la troisième édition du baromètre de l’accessibilité afin d’évaluer le niveau d’accessibilité des communes de France. Classement de[...]Rapport institutionnel
Article
Habers GEA ; van Brussel M ; Langbroek-Amersfoort AC ; van Royen A ; Takken T | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract