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Kantaria R ; Baker K ; Beckley-Kartey S ; Gorni K ; Montrocher-Ober I ; Vindevoghel L | 08/03/2024Article
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Orphanet, Directeur de publication ; Rath A, Auteur ; Berrué-Gaillard H, Auteur ; Viala C, Auteur | Orphanet | Série Politique de santé | 12/2023SOMMAIRE INTRODUCTION p6 ➢ AIDES ET PRESTATIONS POUR LES PERSONNES ATTEINTES DE MALADIES RARES p9 I. Soins et accompagnement médico-social p9 A. Offres de soins et d’accompagnement médico-social p9 1. Soins de ville p9 2. Secteur [...]Article
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Lek A ; Wong B ; Keeler A ; Blackwood M ; Ma K ; Huang S ; Sylvia K ; Batista AR ; Artinian R ; Kokoski D ; Parajuli S ; Putra J ; Carreon CK ; Lidov H ; Woodman K ; Pajusalu S ; Spinazzola JM ; Gallagher T ; LaRovere J ; Balderson D ; Black L ; Sutton K ; Horgan R ; Lek M ; Flotte T | 28/09/2023Article
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Nishimura JI ; Kawaguchi T ; Ito S ; Murai H ; Shimono A ; Matsuda T ; Fukamizu Y ; Akiyama H ; Hayashi H ; Nakano T ; Maruyama S | 29/07/2023Article
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Pane M ; Berti B ; Capasso A ; Coratti G ; Varone A ; D'Amico A ; Messina S ; Masson R ; Sansone VA ; Donati MA ; Agosto C ; Bruno C ; Ricci F ; Pini A ; Gagliardi D ; Filosto M ; Corti S ; Leone D ; Palermo C ; Onesimo R ; De Sanctis R ; Ricci M ; Bitetti I ; Sframeli M ; Dosi C ; Albamonte E ; Ticci C ; Brolatti N ; Bertini E ; Finkel R ; Mercuri E | 05/05/2023Article
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Finkel RS ; Darras BT ; Mendell JR ; Day JW ; Kuntz NL ; Connolly AM ; Zaidman C ; Crawford TO ; Butterfield RJ ; Shieh PB ; Tennekoon G ; Brandsema JF ; Iannaccone ST ; Shoffner J ; Kavanagh S ; Macek TA ; Tauscher-Wisniewski S | Netherlands | 09/03/2023Article
Canals PC ; Aguilar AG ; Carter GT ; Shields CM ; Westerkamp A ; D'Elia M ; Aldrich J ; Moore RN ; Moore AT ; Piper BJ | United States | 15/02/2023Article
Chiriboga CA ; Bruno C ; Duong T ; Fischer D ; Mercuri E ; Kirschner J ; Kostera-Pruszczyk A ; Jaber B ; Gorni K ; Kletzl H ; Carruthers I ; Martin C ; Warren F ; Scalco RS ; Wagner KR ; Muntoni F | New Zealand | 13/02/2023Correction to: Risdiplam in Patients Previously Treated with Other Therapies for Spinal Muscular Atrophy: An Interim Analysis from the JEWELFISH Study. Neurology and therapy, 10.1007/s40120-023-00503-7. Advance online publication. https://doi.or[...]Article
Chamberlain J ; Robb M ; Braun S ; Brown K ; Danos O ; Ganot A ; Gonzalez-Alegre P ; Hunter N ; McDonald C ; Morris C ; Tobolowsky M ; Wagner K ; Ziolkowski O ; Duan D | United States | 24/01/2023Article
Li RJ ; Ma L ; Drozda K ; Wang J ; Punnoose AR ; Jeng LJB ; Maynard JW ; Zhu H ; Pacanowski M | United States | 18/01/2023Article
Comi GP ; Niks EH ; Vandenborne K ; Cinnante CM ; Kan HE ; Willcocks RJ ; Velardo D ; Magri F ; Ripolone M ; van Benthem JJ ; van de Velde NM ; Nava S ; Ambrosoli L ; Cazzaniga S ; Bettica PU | Switzerland | 01/2023Article
Saito T ; Saito T ; Hashimoto H ; Ogata K ; Kobayashi M ; Takada H ; Kuru S ; Kimura T ; Nakamura A ; Matsumura T | United States | 07/12/2022