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> MYOBASE > SOCIETE > économie > économie de la santé > médicament orphelin
médicament orphelinSynonyme(s)orphan drugsVoir aussi |
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Article
Heslop E, Auteur ; Csimma C ; Straub V ; McCall J ; Nagaraju K ; Wagner KR ; Caizergues D ; Korinthenberg R ; Flanigan KM ; Kaufmann P ; McNeil E ; Mendell J ; Hesterlee S ; Wells DJ ; Bushby K | 2015VLM
AFM-TELETHON 09/2014Le PXT-3003, un traitement à l'étude, développé par la société française Pharnext SAS pour la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1, vient d'obtenir le statut de médicament orphelin en Europe et aux Etats Unis.Livre
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Tsigkos S ; Llinares J ; Mariz S ; Aarum S ; Fregonese L ; Dembowska-Baginska B ; Elbers R ; Evers P ; Foltanova T ; Lhoir A ; Corrêa-Nunes A ; O'Connor D ; Voordouw A ; Westermark K ; Sepodes B | 2014Rapport institutionnel
Le rapport annuel 2014 publié par l'Agence européenne des médicaments (EMA) aborde les priorités de l'agence, comme l'évaluation des médicaments et le soutien à la recherche et au développement de médicaments nouveaux et innovants. Selon ce rapp[...]Thèse/Mémoire
Brouard-Lapointe AS, Auteur | 2014Notre travail de recherche a été de répondre à la problématique suivante : analyser les plus-values et les points de tension qui apparaissent lorsque les associations de malades interviennent dans la recherche pour les maladies rares. Les résu[...]Livre
C'est au travers d'histoires individuelles et d'anecdotes que Serge Braun décrit l'action d'une association de malades et de parents de malades qui a transformé le paysage de la génétique, de la biologie et des maladies orphelines. On y découvre[...]Article
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VLM
En attendant sa mise sur le marché en France, les malades concernés par la myopathie de Duchenne liée à des mutations "STOP" pourraient bénéficier sous peu de l'ataluren grâce à une autorisation temporaire d'utilisation (ATU)VLM
Dupuy-Maury F | 01/09/2013Le 27 Juin, l'Agence Nationale de Sécurité du Médicament a accordé à Généthon le statut d'Etablissement pharmaceutique. Son centre de production, Généthon Bioprod a donc l'autorisation de produire et de commercialiser des médicaments de thérapie[...]Rapport institutionnel
EUCERD 07/2013Dans le cadre de l’Action conjointe de l’EUCERD et avec la coopération et l’implication des membres de l’EUCERD, dont EURORDIS, le Secrétariat scientifique du Comité européen d’experts sur les maladies rares (EUCERD) a publié son rapport annuel [...]Rapport institutionnel
EUCERD 07/2013Dans le cadre de l’Action conjointe de l’EUCERD et avec la coopération et l’implication des membres de l’EUCERD, dont EURORDIS, le Secrétariat scientifique du Comité européen d’experts sur les maladies rares (EUCERD) a publié son rapport annuel [...]Rapport institutionnel
EUCERD 07/2013Dans le cadre de l’Action conjointe de l’EUCERD et avec la coopération et l’implication des membres de l’EUCERD, dont EURORDIS, le Secrétariat scientifique du Comité européen d’experts sur les maladies rares (EUCERD) a publié son rapport annuel [...]Rapport institutionnel
EUCERD 07/2013Dans le cadre de l’Action conjointe de l’EUCERD et avec la coopération et l’implication des membres de l’EUCERD, dont EURORDIS, le Secrétariat scientifique du Comité européen d’experts sur les maladies rares (EUCERD) a publié son rapport annuel [...]Rapport institutionnel
EUCERD 07/2013Ce document comprend les informations des parties II et V concernant la France du rapport de l'EUCERD (2013 Report on the State of the Art of Rare Disease Activities in Europe).Rapport institutionnel
EUCERD 07/2013Dans le cadre de l’Action conjointe de l’EUCERD et avec la coopération et l’implication des membres de l’EUCERD, dont EURORDIS, le Secrétariat scientifique du Comité européen d’experts sur les maladies rares (EUCERD) a publié son rapport annuel [...]