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Przymuszała M ; Martyniak A ; Kwiatkowska J ; Meyer-Szary J ; Sledzinska K ; Wierzba J ; Dulak J ; Florczyk-Soluch U ; Stępniewski J | 03/02/2024Article
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Alves CRR ; Ha LL ; Yaworski R ; Sutton ER ; Lazzarotto CR ; Christie KA ; Reilly A ; Beauvais A ; Doll RM ; de la Cruz D ; Maguire CA ; Swoboda KJ ; Tsai SQ ; Kothary R ; Kleinstiver BP | 06/12/2023Article
Yoshioka Y ; Taniguchi JB ; Homma H ; Tamura T ; Fujita K ; Inotsume M ; Tagawa K ; Misawa K ; Matsumoto N ; Nakagawa M ; Inoue H ; Tanaka H ; Okazawa H | 28/11/2023Article
Levchenko O ; Panchuk I ; Kochergin-Nikitsky K ; Petrova I ; Nagieva S ; Pilkin M ; Yakovlev I ; Smirnikhina S ; Deev R ; Lavrov A | 07/11/2023Article
Geoffroy M ; Pili L ; Buffa V ; Caroff M ; Bigot A ; Gicquel E ; Rouby G ; Richard I ; Fragnoud R | 12/10/2023Article
Rok M ; Ying Wong TW ; Maino E ; Ahmed A ; Yang G ; Hyatt E ; Lindsay K ; Fatehi S ; Marks R ; Delgado-Olguin P ; Ivakine EA ; Cohn RD | 14/09/2023Article
Ortiz-Vitali JL ; Wu J ; Xu N ; Shieh AW ; Niknejad N ; Takeuchi M ; Paradas C ; Lin C ; Jafar-Nejad H ; Haltiwanger RS ; Wang SH ; Darabi R | 12/09/2023Article
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Fletcher RB ; Stokes LD ; Kelly IB ; Henderson KM ; Vallecillo-Viejo IC ; Colazo JM ; Wong BV ; Yu F ; d'Arcy R ; Struthers MN ; Evans BC ; Ayers J ; Castanon M ; Weirich MJ ; Reilly SK ; Patel SS ; Ivanova YI ; Silvera Batista CA ; Weiss SM ; Gersbach CA ; Brunger JM ; Duvall CL | 15/08/2023Article
Dalla Barba F ; Soardi M ; Mouhib L ; Risato G ; Akyurek EE ; Lucon-Xiccato T ; Scano M ; Benetollo A ; Sacchetto R ; Richard I ; Argenton F ; Bertolucci C ; Carotti M ; Sandona D | 11/08/2023Article
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Boissart C ; Chatrousse L ; Poullion T ; El-Kassar L ; Giraud-Triboult K ; Benchoua A | 15/06/2023Article
Happi Mbakam C ; Roustant J ; Rousseau J ; Yameogo P ; Lu Y ; Bigot A ; Mamchaoui K ; Mouly V ; Lamothe G ; Tremblay JP | 25/05/2023Article
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Rossiaud L ; Fragner P ; Barbon E ; Gardin A ; Benabides M ; Pellier E ; Cosette J ; El Kassar L ; Giraud-Triboult K ; Nissan X ; Ronzitti G ; Hoch L | 11/05/2023Article
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Frank E ; Cailleret M ; Nelep C ; Fragner P ; Polentes J ; Herardot E ; El Kassar L ; Giraud-Triboult K ; Monville C ; Ben M'Barek K | England | 27/04/2023Article
Chai AC ; Chemello F ; Li H ; Nishiyama T ; Chen K ; Zhang Y ; Sanchez-Ortiz E ; Alomar A ; Xu L ; Liu N ; Bassel-Duby R ; Olson EN | 19/04/2023Article
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Arbab M ; Matuszek Z ; Kray KM ; Du A ; Newby GA ; Blatnik AJ ; Raguram A ; Richter MF ; Zhao KT ; Levy JM ; Shen MW ; Arnold WD ; Wang D ; Xie J ; Gao G ; Burghes AHM ; Liu DR | United States | 30/03/2023Article
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Eslahi A ; Alizadeh F ; Avan A ; Ferns GA ; Moghbeli M ; Reza Abbaszadegan M ; Mojarrad M | Netherlands | 11/03/2023Article
Arockiaraj AI ; Johnson MA ; Munir A ; Ekambaram P ; Lucas PC ; McAllister-Lucas LM ; Kemaladewi DU | United States | 07/03/2023Article
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Padmaswari MH ; Agrawal S ; Jia MS ; Ivy A ; Maxenberger DA ; Burcham LA ; Nelson CE | United States | 03/2023Article
Tasca F ; Brescia M ; Liu J ; Janssen JM ; Mamchaoui K ; Gonçalves MAFV | United States | 22/02/2023Article
Müthel S ; Marg A ; Ignak B ; Kieshauer J ; Escobar H ; Stadelmann C ; Spuler S | United States | 02/2023Article
Alves CRR ; Ha LL ; Yaworski R ; Lazzarotto CR ; Christie KA ; Reilly A ; Beauvais A ; Doll RM ; de la Cruz D ; Maguire CA ; Swoboda KJ ; Tsai SQ ; Kothary R ; Kleinstiver BP | United States | 21/01/2023Article
Poyatos Garcia J ; Blazquez Bernal A ; Selva Gimenez M ; Bargiela A ; Vazquez Manrique RP ; Bigot A ; Artero R ; Vilchez JJ | United States | 11/01/2023Article
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Mavrommatis L ; Zaben A ; Kindler U ; Kienitz MC ; Dietz J ; Jeong HW ; Böhme P ; Brand-Saberi B ; Vorgerd M ; Zaehres H | 2023Article
« De l’audace, encore de l’audace, toujours de l’audace » disait Danton en 1792. Certes, mais la fin justifie-t-elle toujours les moyens ? On est en droit de se le demander à la lumière de l’actualité récente en matière de thérapies innovantes p[...]Article
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Hiramuki Y ; Kure Y ; Saito Y ; Ogawa M ; Ishikawa K ; Mori-Yoshimura M ; Oya Y ; Takahashi Y ; Kim DS ; Arai N ; Mori C ; Matsumura T ; Hamano T ; Nakamura K ; Ikezoe K ; Hayashi S ; Goto Y ; Noguchi S ; Nishino I | England | 08/11/2022Article
Hanson B ; Stenler S ; Ahlskog N ; Chwalenia K ; Svrzikapa N ; Coenen-Stass AML ; Weinberg MS ; Wood MJA ; Roberts TC | United States | 23/10/2022Article
Corrigendum to 'Gene editing of Duchenne muscular dystrophy using biomineralization-based spCas9 variant nanoparticles' [Acta Biomaterialia (2022) 597-607] : Inadvertent publishing of two of the same H&E staining images in Figure 7F and the lab[...]Article
Happi Mbakam C ; Rousseau J ; Lu Y ; Bigot A ; Mamchaoui K ; Mouly V ; Tremblay JP | United States | 02/10/2022Article
Ilouz N ; Harazi A ; Guttman M ; Daya A ; Ruppo S ; Yakovlev L ; Mitrani-Rosenbaum S | 27/09/2022Article
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Alfano M ; De Antoni L ; Centofanti F ; Visconti VV ; Maestri S ; Degli Esposti C ; Massa R ; D'Apice MR ; Novelli G ; Delledonne M ; Botta A ; Rossato M | 26/08/2022Article
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Zhang Y ; Li H ; Nishiyama T ; McAnally JR ; Sanchez-Ortiz E ; Huang J ; Mammen PPA ; Bassel-Duby R ; Olson EN | 01/08/2022Article
Chey YCJ ; Chey YCJ ; Arudkumar J ; Aartsma Rus A ; Adikusuma F ; Thomas PQ | United States | 31/07/2022Article
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Aguilar-Gonzalez A ; Gonzalez-Correa JE ; Barriocanal-Casado E ; Ramos-Hernandez I ; Lerma-Juarez MA ; Greco S ; Rodriguez-Sevilla JJ ; Molina-Estevez FJ ; Montalvo-Romeral V ; Ronzitti G ; Sanchez-Martin RM ; Martin F ; Munoz P | 04/06/2022Article
Ledford H | 31/05/2022Unwanted immune responses threaten to derail some gene therapies. But researchers are seeking ways to combat harmful inflammation. After years of disappointment, gene-therapy research has undergone a renaissance, with several high-profile drug [...]Article
Majeau N ; Fortin Archambault A ; Gerard C ; Rousseau J ; Yameogo P ; Tremblay JP | United States | 26/05/2022Article
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Lopez-Marquez A ; Morin M ; Fernandez-Penalver S ; Badosa C ; Hernandez-Delgado A ; Natera-de Benito D ; Ortez C ; Nascimento A ; Grinberg D ; Balcells S ; Roldan M ; Moreno-Pelayo MA ; Jimenez-Mallebrera C | 16/04/2022Article
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Espinosa KG ; Geissah S ; Groom L ; Volpatti J ; Scott IC ; Dirksen RT ; Zhao M ; Dowling JJ | England | 16/03/2022Article
Karri DR ; Zhang Y ; Chemello F ; Min YL ; Huang J ; Kim J ; Mammen PPA ; Xu L ; Liu N ; Bassel Duby R ; Olson EN | 08/03/2022Article
Cardinali B ; Provenzano C ; Izzo M ; Voellenkle C ; Battistini J ; Strimpakos G ; Golini E ; Mandillo S ; Scavizzi F ; Raspa M ; Perfetti A ; Baci D ; Lazarevic D ; Garcia-Manteiga JM ; Gourdon G ; Martelli F ; Falcone G | 08/03/2022Article
Pini V ; Mariot V ; Dumonceaux J ; Counsell J ; O'Neill HC ; Farmer S ; Conti F ; Muntoni F | 08/03/2022Article
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Bengtsson NE, Auteur ; Crudele JM ; Klaiman JM ; Halbert CL ; Hauschka SD ; Chamberlain JS | United States | 08/02/2022Article
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Domenig SA ; Bundschuh N ; Lenardič A ; Ghosh A ; Kim I ; Qabrati X ; D'Hulst G ; Bar-Nur O | United States | 21/12/2021Article
Kenjo E ; Hozumi H ; Makita Y ; Iwabuchi KA ; Fujimoto N ; Matsumoto S ; Kimura M ; Amano Y ; Ifuku M ; Naoe Y ; Inukai N ; Hotta A | 08/12/2021Article
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Hakim CH ; Kumar SRP ; Pérez-López DO ; Wasala NB ; Zhang D ; Yue Y ; Teixeira J ; Pan X ; Zhang K ; Million ED ; Nelson CE ; Metzger S ; Han J ; Louderman JA ; Schmidt F ; Feng F ; Grimm D ; Smith BF ; Yao G ; Yang NN ; Gersbach CA ; Chen SJ ; Herzog RW ; Duan D | 24/11/2021Article
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Yoshioka K ; Ito A ; Horie M ; Ikeda K ; Kataoka S ; Sato K ; Yoshigai T ; Sakurai H ; Hotta A ; Kawabe Y ; Kamihira M | 27/09/2021Article
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Pickar-Oliver A ; Gough V ; Bohning JD ; Liu S ; Robinson-Hamm JN ; Daniels H ; Majoros WH ; Devlin G ; Asokan A ; Gersbach CA | United States | 10/09/2021Article
Amendola M ; Bedel A ; Buj Bello A ; Carrara M ; Concordet JP ; Frati G ; Gilot D ; Giovannangeli C ; Guttierrez A ; Laurent M ; Miccio A ; Moreau-Gaudry F ; Sourd C ; Valton J ; Verhoeyen E | United States | 08/09/2021Article
Feliciano CM ; Wu K ; Watry HL ; Marley CBE ; Ramadoss GN ; Ghanim HY ; Liu AZ ; Zholudeva LV ; McDevitt TC ; Saporta MA ; Conklin BR ; Judge LM | 16/08/2021Article
Atmanli A ; Chai AC ; Cui M ; Wang Z ; Nishiyama T ; Bassel Duby R ; Olson EN | United States | 10/08/2021Article
Merien A ; Tahraoui Bories J ; Cailleret M ; Dupont JB ; Leteur C ; Polentes J ; Carteron A ; Polveche H ; Concordet JP ; Pinset C ; Jarrige M ; Furling D ; Martinat C | England | 26/07/2021Article
Dhoke NR ; Kim H ; Selvaraj S ; Azzag K ; Zhou H ; Oliveira NAJ ; Tungtur S ; Ortiz Cordero C ; Kiley J ; Lu QL ; Bang AG ; Perlingeiro RCR | 13/07/2021Article
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Zhang Y ; Nishiyama T ; Li H ; Huang J ; Atmanli A ; Sanchez-Ortiz E ; Wang Z ; Mireault AA ; Mammen PPA ; Bassel Duby R ; Olson EN | 04/06/2021Article
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Gumusgoz E ; Gumusgoz E ; Guisso DR ; Kasiri S ; Wu J ; Dear M ; Verhalen B ; Nitschke S ; Mitra S ; Nitschke F ; Minassian BA | 04/2021Article
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Dastidar S ; Majumdar D ; Tipanee J ; Singh K ; Klein AF ; Furling D ; Chuah MK ; Vandendriessche T | United States | 2021Article
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Huang JY ; Kan SH ; Sandfeld EK ; Dalton ND ; Rangel AD ; Chan Y ; Davis-Turak J ; Neumann J ; Wang RY | 06/2020Article
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Moretti A ; Fonteyne L ; Giesert F ; Hoppmann P ; Meier AB ; Bozoglu T ; Baehr A ; Schneider CM ; Sinnecker D ; Klett K ; Frohlich T ; Rahman FA ; Haufe T ; Sun S ; Jurisch V ; Kessler B ; Hinkel R ; Dirschinger R ; Martens E ; Jilek C ; Graf A ; Krebs S ; Santamaria G ; Kurome M ; Zakhartchenko V ; Campbell B ; Voelse K ; Wolf A ; Ziegler T ; Reichert S ; Lee S ; Flenkenthaler F ; Dorn T ; Jeremias I ; Blum H ; Dendorfer A ; Schnieke A ; Krause S ; Walter MC ; Klymiuk N ; Laugwitz KL ; Wolf E ; Wurst W ; Kupatt C | United States | 01/2020Article
Mata Lopez S ; Balog-Alvarez C ; Vitha S ; Bettis AK ; Canessa EH ; Kornegay JN ; Nghiem PP | United States | 01/2020Correction: Challenges associated with homologous directed repair using CRISPRCas9 and TALEN to edit the DMD genetic mutation in canine Duchenne muscular dystrophy: Errors in the Abstract, the caption for Fig 6, the caption for S8 Fig, the Di[...]Article
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Morisaka H ; Yoshimi K ; Okuzaki Y ; Gee P ; Kunihiro Y ; Sonpho E ; Xu H ; Sasakawa N ; Naito Y ; Nakada S ; Yamamoto T ; Sano S ; Hotta A ; Takeda J ; Mashimo T | England | 12/2019Article
André LM ; van Cruchten RTP ; Willemse M ; Bezstarosti K ; Demmers JAA ; van Agtmaal EL ; Wansink DG ; Wieringa B | Switzerland | 11/2019Article
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Demonbreun AR, Auteur ; Wyatt EJ ; Fallon KS ; Oosterbaan CC ; Page P ; Hadhazy M ; Quattrocelli M ; Barefield DY ; McNally EM | England | 10/2019Article
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Kim J, Auteur ; Lana B ; Torelli S ; Ryan D ; Catapano F ; Ala P ; Luft C ; Stevens E ; Konstantinidis E ; Louzada S ; Fu B ; Paredes-Redondo A ; Chan AE ; Yang F ; Stemple DL ; Liu P ; Ketteler R ; Selwood DL ; Muntoni F ; Lin YY | England | 09/2019Article
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Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017Les maladies neuromusculaires les plus rares sont encore peu étudiées. Le programme collaboratif Myopharm, basé sur le criblage, a pour objectif d'identifier les molécules repositionnables susceptibles de traiter ces pathologies dans un délai ra[...]VLM
VLM. Vaincre les myopathies, 181. Criblage de molécules : En quête de traitements... : Le dossier 01
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017Ces dernières années, le criblage de molécules a connu un véritable essor. Aujourd'hui, en quelques heures, on peut tester sur des cellules ou des organismes plus complexes l'effet de plusieurs milliers, voire de centaines de milliers de molécul[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017La myopathie de Duchenne est parfois due à des duplications du gène de la dystrophine. Des équipes de Généthon et de l'Institut de myologie viennent d'arriver à éliminer l'une d'entre elles dans des cellules malades, et à obtenir ainsi une proté[...]Article
Lattanzi A, Auteur ; Duguez S ; Moiani A ; Izmiryan A ; Barbon E ; Martin S ; Mamchaoui K ; Mouly V ; Bernardi F ; Mavilio F ; Bovolenta M | 2017Article
Provenzano C, Auteur ; Cappella M ; Valaperta R ; Cardani R ; Meola G ; Martelli F ; Cardinali B ; Falcone G | 2017Article
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El Refaey M, Auteur ; Xu L ; Gao Y ; Canan BD ; Adesanya TA ; Warner SC ; Akagi K ; Symer DE ; Mohler PJ ; Ma J ; Janssen PM ; Han R | 2017Comment in: Gene Editing for the Heart: Correcting Dystrophin Mutations. [Circ Res. 2017]Article
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van Agtmaal EL, Auteur ; André LM ; Willemse M ; Cumming SA ; van Kessel ID ; van den Broek WJ ; Gourdon G ; Furling D ; Mouly V ; Monckton DG ; Wansink DG ; Wieringa B | 2017Article
Ma H, Auteur ; Marti-Gutierrez N ; Park SW ; Wu J ; Lee Y ; Suzuki K ; Koski A ; Ji D ; Hayama T ; Ahmed R ; Darby H ; Van Dyken C ; Li Y ; Kang E ; Park AR ; Kim D ; Kim ST ; Gong J ; Gu Y ; Xu X ; Battaglia D ; Krieg SA ; Lee DM ; Wu DH ; Wolf DP ; Heitner SB ; Belmonte JCI ; Amato P ; Kim JS ; Kaul S ; Mitalipov S | 2017Comment in: Biotechnology: At the heart of gene edits in human embryos. [Nature. 2017] Genome editing: CRISPR-Cas becoming more human. [Nat Rev Mol Cell Biol. 2017] Genetics: Human genome editing in heart disease. [Nat Rev Cardiol[...]