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voie d'administrationSynonyme(s)routes of administration |
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Fletcher RB ; Stokes LD ; Kelly IB ; Henderson KM ; Vallecillo-Viejo IC ; Colazo JM ; Wong BV ; Yu F ; d'Arcy R ; Struthers MN ; Evans BC ; Ayers J ; Castanon M ; Weirich MJ ; Reilly SK ; Patel SS ; Ivanova YI ; Silvera Batista CA ; Weiss SM ; Gersbach CA ; Brunger JM ; Duvall CL | 15/08/2023Article
Amico S ; Scoscina D ; Milazzo I ; Martiniani M ; Meco L ; Siliquini S ; Specchia N ; Gigante AP | 08/05/2023Article
Gupta R ; Salave S ; Rana D ; Karunakaran B ; Butreddy A ; Benival D ; Kommineni N | 08/05/2023Article
Saoudi A ; Fergus C ; Gileadi T ; Montanaro F ; Morgan JE ; Kelly VP ; Tensorer T ; Garcia L ; Vaillend C ; Muntoni F ; Goyenvalle A | Switzerland | 15/03/2023Article
Pasnoor M ; Bril V ; Levine T ; Trivedi J ; Silvestri NJ ; Phadnis M ; Katzberg HD ; Saperstein DS ; Wolfe GI ; Herbelin L ; Higgs K ; Heim AJ ; Statland JM ; Barohn RJ ; Dimachkie MM | England | 13/02/2023Article
Aslesh T ; Erkut E ; Ren J ; Lim KRQ ; Woo S ; Hatlevig S ; Moulton HM ; Gosgnach S ; Greer J ; Maruyama R ; Yokota T | United States | 31/01/2023Article
Scheijmans FEV ; Cuppen I ; Zwartkruis MM ; Signoria I ; van Ekris C ; Asselman F ; Wadman RI ; Knol EF ; van der Pol WL ; Groen EJN | England | 07/12/2022Article
Corrigendum to 'Gene editing of Duchenne muscular dystrophy using biomineralization-based spCas9 variant nanoparticles' [Acta Biomaterialia (2022) 597-607] : Inadvertent publishing of two of the same H&E staining images in Figure 7F and the lab[...]Article
Lazaridis K ; Fernandez Santoscoy M ; Baltatzidou V ; Andersson JO ; Christison R ; Grünberg J ; Tzartos S ; Löwenadler B ; Fribert C | 03/06/2022Article
Danieli MG ; Tonacci A ; Paladini A ; Longhi E ; Moroncini G ; Allegra A ; Sansone F ; Gangemi S | Netherlands | 06/2022Article
Tukov FF ; Mansfield K ; Milton M ; Meseck E ; Penraat K ; Chand D ; Hartmann A | United States | 24/03/2022Article
Migliorati JM ; Liu S ; Liu A ; Gogate A ; Nair S ; Bahal R ; Rasmussen TP ; Manautou JE PhD ; Zhong XB | United States | 27/02/2022Article
Relizani K ; Echevarria L ; Zarrouki F ; Gastaldi C ; Dambrune C ; Aupy P ; Haeberli A ; Komisarski M ; Tensorer T ; Larcher T ; Svinartchouk F ; Vaillend C ; Garcia L ; Goyenvalle A | England | 10/12/2021Article
Kenjo E ; Hozumi H ; Makita Y ; Iwabuchi KA ; Fujimoto N ; Matsumoto S ; Kimura M ; Amano Y ; Ifuku M ; Naoe Y ; Inukai N ; Hotta A | 08/12/2021Article
Kennedy C ; O'Dea E ; Reidy D ; Towns J ; Pigott M ; Kevans D ; O'Rourke D ; Hennessy M | England | 08/11/2021Article
Papaliagkas V ; Foroglou N ; Toulios P ; Moschou M ; Gavriilaki M ; Notas K ; Chatzikyriakou E ; Zafeiridou G ; Arnaoutoglou M ; Kimiskidis VK | 26/10/2021Article
Carson VJ ; Young M ; Brigatti KW ; Robinson DL ; Reed RM ; Sohn J ; Petrillo M ; Farwell W ; Miller F ; Strauss KA | United States | 04/10/2021Article
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Hordeaux J ; Buza EL ; Dyer C ; Goode T ; Mitchell TW ; Richman L ; Denton N ; Hinderer C ; Katz N ; Schmid R ; Miller R ; Choudhury GR ; Horiuchi M ; Nambiar K ; Yan H ; Li M ; Wilson JM | United States | 08/2021Article
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Hordeaux J ; Buza EL ; Jeffrey B ; Song C ; Jahan T ; Yuan Y ; Zhu Y ; Bell P ; Li M ; Chichester JA ; Calcedo R ; Wilson JM | United States | 11/11/2020Article
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Hinderer C ; Katz N ; Dyer C ; Goode T ; Johansson J ; Bell P ; Richman L ; Buza E ; Wilson JM | 04/2020Article
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Cherin P ; Pindi Sala T ; Clerson P ; Dokhan A ; Fardini Y ; Duracinsky M ; Crave JC ; Chassany O | United States | 02/2020Article
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Bortolani S, Auteur ; Stura G ; Ventilii G ; Vercelli L ; Rolle E ; Ricci F ; Bergui M ; Mongini T | England | 08/2019VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2018Parce que la pharmacologie traditionnelle n’offrait aucune solution aux maladies neuromusculaires, l’AFM-Téléthon a fait le choix d’investir massivement dans les thérapies issues de la connaissance des gènes, particulièrement la thérapie géniqu[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 03/2018Pousser le foie à produire des enzymes ? Genethon sait déjà le faire pour soigner le foie. En revanche, cette capacité n'avait jamais été utilisée pour traiter les muscles. C'est chose faite grâce à l'équipe de Federico Mingozzi et Giuseppe Ronz[...]Article
Tasfaout H, Auteur ; Lionello VM ; Kretz C ; Koebel P ; Messaddeq N ; Bitz D ; Laporte J ; Cowling BS | 14/02/2018Article
Pechmann A, Auteur ; Langer T ; Wider S ; Kirschner J | 2018Comment in: Letter to the editor: In reply to Sansone et al. [Eur J Paediatr Neurol. 2018] A 5-center experience with intrathecal administration of nusinersen in SMA1 in Italy letter to the editor of european journal of pediatric neuro[...]Article
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Daniele N, Auteur ; Moal C ; Julien L ; Marinello M ; Jamet T ; Martin S ; Vignaud A ; Lawlor MW ; Buj Bello A | 2018Article
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Weaver JJ, Auteur ; Natarajan N ; Shaw DWW ; Apkon SD ; Koo KSH ; Shivaram GM ; Monroe EJ | 2018VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2017Hier, antibiotiques, vaccins, greffes d'organes. Demain : thérapie cellulaire et génique. Les recherches menées avec les animaux sont synonymes d'avancées médicales majeures pour les malades. Transplantation d'organe, fonction des neurones, rôl[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2017Les 19 et 20 juin derniers, à l'Hôpital Broussais à Paris, s'est tenu un symposium sur la thérapie cellulaire, rassemblant une trentaine d'experts du domaine. Son objectif: définir si cette approche a un avenir dans les maladies neuromusculaires[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2017Avec l'identification de la dose optimale efficace et d'un mode d'administration transposable chez l'homme, l'équipe d'Ana Buj Bello de Généthon contribue à rapprocher la thérapie génique de la myopathie myotubulaire du chevet des malades. Son é[...]Brève
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Relizani K, Auteur ; Griffith G ; Echevarria L ; Zarrouki F ; Facchinetti P ; Vaillend C ; Leumann C ; Garcia L ; Goyenvalle A | 2017Article
Hordeaux J, Auteur ; Dubreil L ; Robveille C ; Deniaud J ; Pascal Q ; Dequéant B ; Pailloux J ; Lagalice L ; Ledevin M ; Babarit C ; Costiou P ; Jamme F ; Fusellier M ; Mallem Y ; Ciron C ; Huchet C ; Caillaud C ; Colle MA | 2017Article
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Bowerman M, Auteur ; Becker CG ; Yanez-Munoz RJ ; Ning K ; Wood MJA ; Gillingwater TH ; Talbot K | 2017Article
Godfrey C, Auteur ; Desviat LR ; Smedsrød B ; Pietri Rouxel F ; Denti MA ; Disterer P ; Lorain S ; Nogales Gadea G ; Sardone V ; Anwar R ; El Andaloussi S ; Lehto T ; Khoo B ; Brolin C ; van Roon-Mom WM ; Goyenvalle A ; Aartsma Rus A ; Arechavala-Gomeza V | 2017Article
Ghirotto Nunes B, Auteur ; Viera Loures F ; Siquiera Bueno HM ; Baroni Cangussu E ; Goulard E ; Castello Coatti G ; Caldini EG ; Contino-Neto A ; Zatz M | 2017Article
Frattini P, Auteur ; Villa C ; de Santis F ; Meregalli M ; Belicchi M ; Erratico S ; Bella P ; Raimondi MT ; Lu Q ; Torrente Y | 2017Article
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Yi H, Auteur ; Sun T ; Armstrong D ; Borneman S ; Yang C ; Austin S ; Kishnani PS ; Sun B | 2017Article
Xu X, Auteur ; Wang AQ ; Latham LL ; Celeste F ; Ciccone C ; Malicdan MC ; Goldspiel B ; Terse P ; Cradock J ; Yang N ; Yorke S ; McKew JC ; Gahl WA ; Huizing M ; Carrillo N | 2017Article
Mendell JR, Auteur ; Sahenk Z ; Al Zaidy S ; Rodino-Klapac LR ; Lowes LP ; Alfano LN ; Berry K ; Miller N ; Yalvac M ; Dvorchik I ; Moore-Clingenpeel M ; Flanigan KM ; Church K ; Shontz K ; Curry C ; Lewis S ; McColly M ; Hogan MJ ; Kaspar BK | 2017Comment in: Unfounded Claims of Improved Functional Outcomes Attributed to Follistatin Gene Therapy in Inclusion Body Myositis. [Mol Ther. 2017] Reply to Letter to the Editor. [Mol Ther. 2017]Article
Mack DL, Auteur ; Poulard K ; Goddard MA ; Latournerie V ; Snyder JM ; Grange RW ; Elverman MR ; Denard J ; Veron P ; Buscara L ; Le Bec C ; Hogrel JY ; Brezovec AG ; Meng H ; Yang L ; Liu F ; O'Callaghan M ; Gopal N ; Kelly VE ; Smith BK ; Strande JL ; Mavilio F ; Beggs AH ; Mingozzi F ; Lawlor MW ; Buj Bello A ; Childers MK | 2017Comment in: Systemic AAV Gene Therapy Close to Clinical Trials for Several Neuromuscular Diseases. [Mol Ther. 2017]Article
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Novak JS, Auteur ; Hogarth MW ; Boehler JF ; Nearing M ; Vila MC ; Heredia R ; Fiorillo AA ; Zhang A ; Hathout Y ; Hoffman EP ; Jaiswal JK ; Nagaraju K ; Cirak S ; Partridge TA | 2017Article
Le Guiner C, Auteur ; Servais L ; Montus M ; Larcher F ; Fraysse B ; Moullec S ; Allais M ; François V ; Dutilleul M ; Malerba A ; Koo T ; Thibaut JL ; Matot B ; Devaux M ; Le Duff J ; Deschamps JY ; Barthelemy I ; Blot S ; Testault I ; Wahbi K ; Ederhy S ; Martin S ; Veron P ; Georger C ; Athanasopoulos T ; Masurier C ; Mingozzi F ; Carlier P ; Gjata B ; Hogrel JY ; Adjali O ; Mavilio F ; Voit T ; Moullier P ; Dickson G | 2017Article
Bengtsson NE ; Hall JK ; Odom GL ; Phelps MP ; Andrus CR ; Hawkins RD ; Hauschka SD ; Chamberlain JR ; Chamberlain JS | 2017Article
Chan KY, Auteur ; Jang MJ ; Yoo BB ; Greenbaum A ; Ravi N ; Wu WL ; Sánchez-Guardado L ; Lois C ; Mazmanian SK ; Deverman BE ; Gradinaru V | 2017Comment in: CREATEd viruses go global. [Nat Neurosci. 2017]Article
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Goossens J, Auteur ; Courbebaisse M ; Caudron E ; Bahans C ; Vacquerie V ; Melchior J ; Salle PV ; Moesch C ; Daudon M ; Frocht V ; Richette P ; Ea HK ; Guigonis V | 2017Article
Hachulla E, Auteur ; Hachulla E ; Benveniste O ; Hamidou M ; Mouthon L ; Schleinitz N ; Lozeron P ; Léger JM ; Vial C ; Viala K | 2017Article
Tardieu M, Auteur ; Zerah M ; Gougeon ML ; Ausseil J ; de Bournonville S ; Husson B ; Zafeiriou D ; Parenti G ; Bourget P ; Poirier B ; Furlan V ; Artaud C ; Baugnon T ; Roujeau T ; Crystal RG ; Meyer C ; Deiva K ; Heard JM | 2017Comment in: Intracerebral gene therapy for mucopolysaccharidosis type IIIB syndrome. [Lancet Neurol. 2017] Neurodevelopmental disorders: Gene therapy for mucopolysaccharidosis shows promise. [Nat Rev Neurol. 2017]Article
Finkel RS, Auteur ; Mercuri E ; Darras BT ; Connolly AM ; Kuntz NL ; Kirschner J ; Chiriboga CA ; Saito K ; Servais L ; Tizzano E ; Topaloglu H ; Tulinius M ; Montes J ; Glanzman AM ; Bishop K ; Zhong ZJ ; Gheuens S ; Bennett CF ; Schneider E ; Farwell W ; de Vivo DC | 2017Comment in: The Dilemma of Two Innovative Therapies for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Motor neuron disease: Positive trial results published for ground-breaking SMA therapies. [Nat Rev Neurol. 2018] Genetic therapi[...]Article
Mendell JR, Auteur ; Al Zaidy S ; Shell R ; Arnold WD ; Rodino-Klapac LR ; Prior TW ; Lowes L ; Alfano L ; Berry K ; Church K ; Kissel JT ; Nagendran S ; L'Italien J ; Sproule DM ; Wells C ; Cardenas JA ; Heitzer MD ; Kaspar A ; Corcoran S ; Braun L ; Likhite S ; Miranda C ; Meyer K ; Foust KD ; Burghes AHM ; Kaspar BK | 2017Comment in The Dilemma of Two Innovative Therapies for Spinal Muscular Atrophy. [N Engl J Med. 2017] Motor neuron disease: Positive trial results published for ground-breaking SMA therapies. [Nat Rev Neurol. 2018] Therapy for Spin[...]Article
Kagiava A, Auteur ; Kagiava A ; Sargiannidou I ; Theophilidis G ; Karaiskos C ; Richter J ; Bashiardes S ; Schiza N ; Nearchou M ; Christodoulou C ; Scherer SS ; Kleopa KA | 26/04/2016Comment in: Gene therapy, CMT1X, and the inherited neuropathies. [Proc Natl Acad Sci U S A. 2016] Comment on: Gene therapy, CMT1X, and the inherited neuropathies. [Proc Natl Acad Sci U S A. 2016]Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice ; Wood M, Auteur ; Goyenvalle A, Auteur ; Le Guiner C, Auteur | AFM-TELETHON | 16/03/2016Article
5th International Congress of Myology (14-18 March 2016; Centre convention, Lyon, France), Collectivité éditrice | AFM-TELETHON | 03/2016Article
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Utilisée dans un but thérapeutique depuis une quinzaine d'années, la toxine botulique améliore considérablement la vie de certaines personnes handicapées. Mais qui pourrait en profiter ?Article
Sharma A, Auteur ; Sane H ; Gokulchandra N ; Sharan R ; Paranjape A ; Kulkarni P ; Yadav J ; Badhe P | 2016Article
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Misof BM, Auteur ; Roschger P ; McMillian HJ ; Ma J ; Klaushofer K ; Rauch F ; Ward LM | 2016Article
Hache M, Auteur ; Swoboda KJ ; Sethna N ; Farrow-Gillespie A ; Khandji A ; Xia S ; Bishop KM | 2016Article
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Armbruster N, Auteur ; Lattanzi A ; Jeavons M ; Van Wittenberghe L ; Gjata B ; Marais T ; Martin S ; Vignaud A ; Voit T ; Mavilio F ; Barkats M ; Buj Bello A | 2016Article
Srinivasan R, Auteur ; Rawlings D ; Wood CL ; Cheetham T ; Moreno AC ; Mayhew A ; Eagle M ; Guglieri M ; Straub V ; Owen C ; Bushby K ; Sarkozy A | 2016Article
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Chiriboga CA, Auteur ; Swoboda KJ ; Darras BT ; Iannaccone ST ; Montes J ; de Vivo DC ; Norris DA ; Bennett CF ; Bishop KM | 2016Comment in: Spinal muscular atrophy: A preliminary result toward new therapy. [Neurology. 2016]Article
Hammond SM, Auteur ; Hazell G ; Shabanpoor F ; Saleh AF ; Bowerman M ; Sleigh JN ; Meijboom KE ; Zhou H ; Muntoni F ; Talbot K ; Gait MJ ; Wood MJ | 2016Article
Lardenois A, Auteur ; Jagot S ; Lagarrigue M ; Guevel B ; Ledevin M ; Larcher T ; Dubreil L ; Pineau C ; Rouger K ; Guevel L | 2016Article
Long C, Auteur ; Amoasii L ; Mireault AA ; McAnally JR ; Li H ; Sanchez-Ortiz E ; Bhattacharryya S ; Shelton JM ; Bassel Duby R ; Olson EN | 2016Comment in: Genetic engineering: In vivo genome editing - growing in strength. [Nat Rev Genet. 2016] CRISPR/Cas9 Flexes Its Muscles: In Vivo Somatic Gene Editing for Muscular Dystrophy. [Mol Ther. 2016]Article
Nelson CE, Auteur ; Hakim CH ; Ousterout DG ; Thakore PI ; Moreb EA ; Rivera RM ; Madhavan S ; Pan X ; Ran FA ; Yan WX ; Asokan A ; Zhang F ; Duan D ; Gersbach CA | 2016Comment in: Cautious welcome for gene editing of Duchenne muscular dystrophy in animal model. [BMJ. 2016] Genetic engineering: In vivo genome editing - growing in strength. [Nat Rev Genet. 2016] Exon Snipping in Duchenne Muscular [...]Article
Cherin P, Auteur ; Belizna C ; Odile C ; Lascu-Dubos G ; de Jaeger C ; Delain JC ; Crave JC ; Hachulla E | 2015Article
Cossu G, Auteur ; Previtali SC ; Napolitano S ; Cicalese MP ; Tedesco FS ; Nicastro F ; Noviello M ; Roostalu U ; Sora N ; Scarlato M ; De Pellegrin M ; Godi C ; Giuliani S ; Ciotti F ; Tonlorenzi R ; Lorenzetti I ; Rivellini C ; Benedetti S ; Gatti R ; Marktel S ; Mazzi B ; Tettamanti A ; Ragazzi M ; Imro MA ; Marano G ; Ambrosi A ; Fiori R ; Sormani MP ; Bonini C ; Venturini M ; Politi LS ; Torrente Y ; Ciceri F | 2015Article
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Yue Y, Auteur ; Pan X ; Hakim CH ; Kodippili K ; Zhang K ; Shin JH ; Yang HT ; McDonald T ; Duan D | 2015Article
Mendell JR ; Sahenk Z ; Malik V ; Gomez AM ; Flanigan KM ; Lowes LP ; Alfano LN ; Berry K ; Meadows E ; Lewis S ; Braun L ; Shontz K ; Rouhana M ; Clark KR ; Rosales XQ ; Al Zaidy S ; Govoni A ; Rodino-Klapac LR ; Hogan MJ ; Kaspar BK | 2015Article
Meyer K ; Ferraiuolo L ; Schmelzer L ; Braun L ; McGovern V ; Likhite S ; Michels O ; Govoni A ; Fitzgerald J ; Morales P ; Foust KD ; Mendell JR ; Burghes AH ; Kaspar BK | 2015VLM
AFM-TELETHON 09/2014Stimulation du gène SMN2, thérapie génique avec le gène SMN1, protection des motoneurones, etc : ces derniers mois, le développement de traitements pour l'amyotrophie spinales a pris un nouvel envol. Tour d'horizon de ces pistes thérapeutiques. [...]Article
Vianello S ; Bouyon S ; Benoit E ; Sébrié C ; Boerio D ; Herbin M ; Roulot M ; Fromes Y ; de la Porte S | 2014Article
Childers MK ; Joubert R ; Poulard K ; Moal C ; Grange RW ; Doering JA ; Lawlor MW ; Rider BE ; Jamet T ; Daniele N ; Martin S ; Riviere C ; Soker T ; Hammer C ; Van Wittenberghe L ; Lockard M ; Guan X ; Goddard M ; Mitchell E ; Barber J ; Williams JK ; Mack DL ; Furth ME ; Vignaud A ; Masurier C ; Mavilio F ; Moullier P ; Beggs AH ; Buj Bello A | 2014Article
Valadares MC ; Gomes JP ; Castello G ; Assoni A ; Pellati M ; Bueno C ; Corselli M ; Silva H ; Bartolini P ; Vainzof M ; Margarido PF ; Baracat E ; Peault B ; Zatz M | 2014Article
VLM
Après des maladies rares du sang et de l'oeil, la thérapie génique cible le cerveau avec un essai qui vient de débuter dans la maladie de Sanfilippo de type B, une pathologie neurodégénérative extrêmement sévère et incurable.VLM
Après avoir montré l'intérêt d'une thérapie génique dans des modèles murins de la myopathie myotubulaire, l'équipe de Dr Buj-Bello de Généthon, en collaboration avec des équipes américaines de l'Université de Washington et de Harvard Medical Sch[...]Article
Yu Q ; Sali A ; van der Meulen J ; Creeden BK ; Gordish Dressman H ; Rutkowski A ; Rayavarapu S ; Uaesoontrachoon K ; Huynh T ; Nagaraju K ; Spurney CF | 06/2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Dystrophie musculaire congénitale 1A : l’omigapil est efficace chez la souris modèle dy2J L’administration quotidienne d’omigapil dans des souris modèles de dystrophie musculaire congénitale d[...]VLM
04/2013La dénutrition et, dans une moindre mesure, la surcharge pondérale, sont associées aux maladies neuromusculaires. Tour d'horizon de l'origine et de la prise en charge de ces troubles qu'il ne faut pas négliger.Article
Mendell J ; Rodino-Klapac LR ; Sahenk Z ; Roush K ; Bird L ; Lowes LP ; Alfano L ; Gomez AM ; Lewis S ; Kota J ; Malik V ; Shontz K ; Walter CM ; Flanigan KM ; Kean JR ; Allen HD ; Shilling C ; Melia KR ; Sazani P ; Saoud JB ; Kaye EM ; The Eteplirsen Study Group | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Duchenne : résultats de l’essai de phase II de l’éteplirsen à 48 semaines Les résultats de l’essai de phase II de l’éteplirsen publiés en août 2013 dans la revue Annals of Ne[...]Article
Falzarano MS ; Passarelli C ; Bassi E ; Fabris M ; Perrone D ; Sabatelli P ; Maraldi NM ; Donà S ; Selvatici R ; Bonaldo P ; Sparnacci K ; Laus M ; Braghetta P ; Rimessi P ; Ferlini A | 2013Article
Ohno K ; Ito M ; Kawakami Y ; Krejci E ; Engel AG | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Lewis RA ; McDermott MP ; Herrmann DN ; Höke A ; Clawson LL ; Siskind C ; Feely SME ; Miller LJ ; Barohn RJ ; Smith P ; Luebbe E ; Wu X ; Shy ME | 2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
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Benkhelifa Ziyyat S ; Besse A ; Roda M ; Duque S ; Astord S ; Carcenac R ; Marais T ; Barkats M | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 : une injection intramusculaire d’un AAV-SMN peut transduire des motoneurones L'amyotrophie spinale proximale (SMA) est liée à une anomalie d[...]Article
Sobczak K ; Wheeler TM ; Wang W ; Thornton CA | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Howard Jr JF ; Barohn RJ ; Cutter GR ; Freimer M ; Juel VC ; Mozaffar T ; Mellion ML ; Benatar MG ; Farrugia ME ; Wang JJ ; Malhotra SS ; Kissel JT ; Group MGS | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myasthénie auto-immune réfractaire: de l’intérêt de l’eculizimab dans un essai clinique américain La myasthénie auto-immune est une des maladies neuromusculaires acquises les plus fréquente[...]Thèse/Mémoire
Vianello S, Auteur | 2013La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie neuromusculaire progressive qui touche 1 enfant sur 3500. Elle est liée au chromosome X et caractérisée par l’absence de dystrophine, une protéine du cytosquelette située sous le sarcolemme qu[...]Article
Burke G ; Hiscock A ; Klein A ; Niks EH ; Main M ; Manzur AY ; Ng J ; de Vile C ; Muntoni F ; Beeson D ; Robb S | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Syndrome myasthénique congénital : l’effet bénéfique du salbutamol se confirme chez les patients qui ont une mutation dans le gène DOK7 En novembre 2011, une équipe américaine a montré des [...]Article
Lorain S ; Peccate C ; Le Hir M ; Griffith G ; Philippi S ; Precigout G ; Mamchaoui K ; Jollet A ; Voit T ; Garcia L | 2013Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractThèse/Mémoire
Bucher T, Auteur | 2013L’amyotrophie spinale (SMA) et la sclérose latérale amyotrophique sont les maladies du motoneurone (MN) les plus communes, caractérisées par une dégénérescence des MN de la moelle épinière, responsable d’une amyotrophie progressive souvent létal[...]Article
Blond B | 11/06/2012Pour en savoir plus : HAS-Sécurisation et autoévaluation de l'administration des médicaments Voir p. 71-72Brève
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Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Duchenne : innocuité de l’injection d’oligonucléotide antisens PPMO chez la souris mdx La myopathie de Duchenne ou dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est due à une mutatio[...]Article
Muenster T ; Mueller C ; Forst J ; Huber H ; Schmitt HJ | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Glascock JJ ; Osman EY ; Wetz MJ ; Krogman MM ; Shababi M ; Lorson CL | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Une thérapie génique efficace dans le traitement de souris atteintes de SMA sévère symptomatique L'amyotrophie spinale proximale (SMA) est liée à une anomalie du gène SMN1, codant la protéi[...]Article
Verhaart IEC ; Heemskerk H ; Karnaoukh TG ; Kolfschoten IGM ; Vroon A ; van Ommen GJB ; van Deutekom JCT ; Aartsma Rus A | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 02/02/2012 - La prise de prednisone n’empêche pas de participer à un essai clinique avec oligonucléotides antisens La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), liée à une mutation dans le gè[...]Article
Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Duchenne : un nouveau composé de translecture de codon stop, le RTC13, est efficace chez la souris mdx La myopathie de Duchenne ou dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est du[...]Article
Bassi E ; Falzarano S ; Fabris M ; Gualandi F ; Merlini L ; Vattemi G ; Perrone D ; Marchesi E ; Sabatelli P ; Sparnacci K ; Laus M ; Bonaldo P ; Rimessi P ; Braghetta P ; Ferlini A | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract Myopathie de Duchenne : restauration de la dystrophine 90 jours après traitement par des oligonucléotides optimisés dans des souris mdx La myopathie ou dystrophie musculaire de Duchenne (DM[...]Article
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