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Etats-UnisSynonyme(s)Etats Unis ;USA ;United States of America United States |
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Dorley MC ; Dizikes GJ ; Pickens CA ; Cuthbert C ; Basheeruddin K ; Gulamali-Majid F ; Hetterich P ; Hietala A ; Kelsey A ; Klug T ; Lesko B ; Mills M ; Moloney S ; Neogi P ; Orsini J ; Singer D ; Petritis K | Switzerland | 27/02/2023Article
Sanders DB ; Lutz MW ; Raja SM ; Juel VC ; Guptill JT ; Hobson-Webb LD ; Massey JM | United States | 03/02/2023Article
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Bolender CM ; Jimenez A ; Clarke JT ; Willson TM ; Stevens VW ; Rhoads JLW | United States | 21/09/2022Article
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Mahic M ; Bozorg AM ; DeCourcy JJ ; Golden KJ ; Gibson GA ; Taylor CF ; Ting A ; Story TJ ; Scowcroft A | 20/07/2022Article
Darras BT ; Guye S ; Hoffart J ; Schneider S ; Gravestock I ; Gorni K ; Fuerst-Recktenwald S ; Scalco RS ; Finkel RS ; de Vivo DC | United States | 06/04/2022Article
Wynn J ; Tavakoli NP ; Armstrong N ; Gomez J ; Koval C ; Lai C ; Tang S ; Quevedo Prince A ; Quevedo Y ; Rufino K ; Palacio Morales L ; Pena A ; Grossman S ; Monfiletto M ; Ruda E ; Jimenez V ; Verdade L ; Jones A ; Barriga MG ; Karan N ; Puma A ; Sarker S ; Chin S ; Duarte K ; Tegay DH ; Bacchus I ; Julooru R ; Maloney B ; Park S ; Saami AM ; Cohen L ; Shapiro N ; Caggana M ; Chung WK ; Gruber D | 22/03/2022Article
Hossain MM ; Wilkerson J ; McGrath JA ; Farhadi PN ; Brokamp C ; Khan MTF ; Goldberg B ; Brunner HI ; Macaluso M ; Miller FW ; Rider LG | 16/03/2022Article
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Baker MW ; Baker MW ; Mochal ST ; Dawe SJ ; Wiberley-Bradford AE ; Cogley MF ; Zeitler BR ; Piro ZD ; Harmelink MM ; Kwon JM | England | 27/07/2021Article
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Hale JE ; Darras BT ; Swoboda KJ ; Estrella E ; Chen JYH ; Abbott MA ; Hay BN ; Kumar B ; Counihan AM ; Gerstel-Thompson J ; Sahai I ; Eaton RB ; Comeau AM | 23/05/2021Article
Kay DM ; Stevens CF ; Parker A ; Saavedra-Matiz CA ; Sack V ; Chung WK ; Chiriboga CA ; Engelstad K ; Laureta E ; Farooq O ; Ciafaloni E ; Lee BH ; Malek S ; Treidler S ; Anziska Y ; Delfiner L ; Sakonju A ; Caggana M | United States | 05/2020Article
Landfeldt E, Auteur ; Mayhew A ; Straub V ; Lochmuller H ; Bushby K ; Lindgren P | accepted | 21/02/2018Comment in: Clinical outcome assessments: The "Rasch-Ionale" for improved accuracy. [Muscle Nerve. 2018]Article
Schiffenbauer A, Auteur ; Faghihi-Kashani S ; O'Hanlon TP ; Flegel WA ; Adams SD ; Targoff IN ; Oddis CV ; Ytterberg SR ; Aggarwal R ; Christopher Stine L ; Shamim EA ; Dellaripa PF ; Danoff SK ; Mammen AL ; Miller FW | 14/02/2018Article
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Burgart AM, Auteur ; Magnus D ; Tabor HK ; Paquette ED ; Frader J ; Glover JJ ; Jackson BM ; Harrison CH ; Urion DK ; Graham RJ ; Brandsema JF ; Feudtner C | 11/12/2017Comment in: Nusinersen for Spinal Muscular Atrophy: Are We Paying Too Much for Too Little? [JAMA Pediatr. 2018]Article
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AFM-TELETHON 03/2017Le 5janvier dernier, le laboratoire Ionis Pharmaceuticals a annoncé des résultats préliminaires de l'essai de phase I/II d'IONIS-DMPK-2.5 Rx dans la maladie de Steinert (dystrophie myotonique de type I ou DM1°Article
Kishi T, Auteur ; Rider LG ; Pak K ; Barillas-Arias L ; Henrickson M ; McCarthy PL ; Shaham B ; Weiss PF ; Horkayne-Szakaly I ; Targoff IN ; Miller FW ; Mammen AL | 2017Article
Comment in: The Dreadful Knowledge of Truth: Newborn Screening in the Modern Age. [Pediatr Neurol. 2017]Article
Burton BK, Auteur ; Charrow J ; Hoganson GE ; Waggoner D ; Tinkle B ; Braddock SR ; Schneider M ; Grange DK ; Nash C ; Shryock H ; Barnett R ; Shao R ; Basheeruddin K ; Dizikes G | 2017Comment in: Newborn Screening for Spinal Muscular Atrophy and Lysosomal Storage Disorders Takes Advantage of Novel Therapies. [J Pediatr. 2017]Site internet
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La mission de l’Institut de Myologie de l’Université de Floride est de découvrir les causes et la physiopathologie des maladies neuromusculaires, de mener des études précliniques pour évaluer des thérapies innovantes, de conduire des essais clin[...]Brève
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Kolb SJ, Auteur ; Coffey CS ; Yankey JW ; Krosschell K ; Arnold WD ; Rutkove SB ; Swoboda KJ ; Reyna SP ; Sakonju A ; Darras BT ; Shell R ; Kuntz N ; Castro D ; Iannaccone ST ; Parsons J ; Connolly AM ; Chiriboga CA ; McDonald C ; Burnette WB ; Werner K ; Thangarajh M ; Shieh PB ; Finanger E ; Cudkowicz ME ; McGovern MM ; McNeil DE ; Finkel R ; Kaye E ; Kingsley A ; Renusch SR ; McGovern VL ; Wang X ; Zaworski PG ; Prior TW ; Burghes AH ; Bartlett A ; Kissel JT | 2016Article
Habers GE, Auteur ; Huber AM ; Mamyrova G ; Targoff IN ; O'Hanlon TP ; Adams S ; Pandey JP ; Boonacker C ; van Brussel M ; Miller FW ; van Royen-Kerkhof A ; Rider LG | 2016Article
Carrasco L ; Cornier V | 2016Lucie Carrasco est une créatrice de mode qui a habillé plusieurs vedettes, a fait défiler des mannequins très connus. Lucie à la conquête de l'Ouest est aussi une émission de télé-réalité consacrée à sa traversée aux Etats-Unis... en fauteuil ro[...]Article
Landfeldt E, Auteur ; Lindgren P ; Bell C ; Guglieri M ; Straub V ; Lochmuller H ; Bushby K | 2016Comment in: Quality of life in Duchenne muscular dystrophy: the disability paradox. [Dev Med Child Neurol. 2016]Article
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Cornett KM ; Menezes MP ; Bray P ; Halaki M ; Shy RR ; Yum SW ; Estilow T ; Moroni I ; Foscan M ; Pagliano E ; Pareyson D ; Laura M ; Bhandari T ; Muntoni F ; Reilly MM ; Finkel RS ; Sowden J ; Eichinger KJ ; Herrmann DN ; Shy ME ; Burns J | 2016Article
Kazi ZB, Auteur ; Prater SN ; Kobori JA ; Viskochil D ; Bailey C ; Gera R ; Stockton DW ; McIntosh P ; Rosenberg AS ; Kishnani PS | 2016Article
Thomas FP, Auteur ; Guergueltcheva V ; Gondim FA ; Tournev I ; Rao CV ; Ishpekova B ; Kinsella LJ ; Pan Y ; Geller TJ ; Litvinenko I ; De Jonghe P ; Scherer SS ; Jordanova A | 2016Article
Landfeldt E, Auteur ; Lindgren P ; Bell CF ; Guglieri M ; Straub V ; Lochmuller H ; Bushby K | 2016Article
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Dunaway S, Auteur ; Montes J ; McDermott MP ; Martens W ; Neisen A ; Glanzman AM ; Pasternak A ; Riley S ; Sproule D ; Chiriboga C ; Finkel R ; Tennekoon G ; Darras B ; De Vivo D ; Pandya S | 2016Article
Koppaka S, Auteur ; Shklyar I ; Rutkove SB ; Darras BT ; Anthony BW ; Zaidman CM ; Wu JS | 2016Article
Kwon JM, Auteur ; Abdel Hamid HZ ; Al Zaidy SA ; Mendell JR ; Kennedy A ; Kinnett K ; Cwik VA ; Street N ; Bolen J ; Day JW ; Connolly AM | 2016Article
Connolly AM, Auteur ; Florence JM ; Zaidman CM ; Golumbek PT ; Mendell JR ; Flanigan KM ; Karachunski PI ; Day JW ; McDonald CM ; Darras BT ; Kang PB ; Siener CA ; Gadeken RK ; Anand P ; Schierbecker JR ; Malkus EC ; Lowes LP ; Alfano LN ; Johnson L ; Nicorici A ; Kelecic JM ; Quigley J ; Pasternak AE ; Miller JP | 2016Article
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Williams V, Auteur ; Coles T ; Gnanasakthy A ; DeMuro C ; Yarr S ; Williams N ; Lowes L ; Alfano L ; Tseng B | 2016Article
Sansone VA, Auteur ; Burge J ; McDermott MP ; Smith PC ; Herr B ; Tawil R ; Pandya S ; Kissel J ; Ciafaloni E ; Shieh P ; Ralph JW ; Amato A ; Cannon SC ; Trivedi J ; Barohn R ; Crum B ; Mitsumoto H ; Pestronk A ; Meola G ; Conwit R ; Hanna MG ; Griggs RC | 2016Comment in: A newly approved drug for a rare group of diseases: Dichlorphenamide for periodic paralysis. [Neurology. 2016]Article
Petek LM, Auteur ; Rickard AM ; Budech C ; Poliachik SL ; Shaw D ; Ferguson MR ; Tawil R ; Friedman SD ; Miller DG | 2016Article
Berger KI, Auteur ; Chan Y ; Rom WN ; Oppenheimer BW ; Goldring RM | 2016Comment in: Blunted respiratory drive response in late onset Pompe disease. [Neuromuscul Disord. 2017] Response. [Neuromuscul Disord. 2017]Article
Shapiro F, Auteur ; Athiraman U ; Clendenin DJ ; Hoagland M ; Sethna NF | 2016Comment in: Anesthesia for muscle biopsy: when nothing bad happened, was no special care needed? [Paediatr Anaesth. 2016]Article
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Andrews JG, Auteur ; Soim A ; Pandya S ; Westfield CP ; Ciafaloni E ; Fox DJ ; Birnkrant DJ ; Cunniff CM ; Sheehan DW | 2016Comment in: Noninvasive Respiratory Care Received by Individuals With Duchenne Muscular Dystrophy Since 1979. [Respir Care. 2017]Article
Lamb MM ; West NA ; Ouyang L ; Yang M ; Weitzenkamp D ; James K ; Ciafaloni E ; Pandya S ; DiGuiseppi C | 2016Article
Fridman V ; Bundy B ; Reilly MM ; Pareyson D ; Bacon C ; Burns J ; Day J ; Feely S ; Finkel RS ; Grider T ; Kirk CA ; Herrmann DN ; Laura M ; Li J ; Lloyd T ; Sumner CJ ; Muntoni F ; Piscosquito G ; Ramchandren S ; Shy R ; Siskind CE ; Yum SW ; Moroni I ; Pagliano E ; Zuchner S ; Scherer SS ; Shy ME ; Inherited Neuropathies Consortium | 2015Article
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Rowse PG, Auteur ; Roden AC ; Corl FM ; Allen MS ; Cassivi SD ; Nichols FC ; Shen KR ; Wigle DA ; Blackmon SH | 2015VLM
AFM-TELETHON 09/2014Le PXT-3003, un traitement à l'étude, développé par la société française Pharnext SAS pour la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1, vient d'obtenir le statut de médicament orphelin en Europe et aux Etats Unis.Article
Rider LG ; Faiq A ; Farhadi PN ; Bayat N ; Itert L ; Chase M ; Ulrey R ; Malley K ; Wilkerson J ; Johnson A ; Rose K ; Morris R ; Parks C ; Giannini EH ; Brunner H ; Goldberg B ; Miller FW | 2014Article
Larkindale J ; Yang W ; Hogan PF ; Simon CJ ; Zhang Y ; Jain A ; Habeeb-Louks EM ; Kennedy A ; Cwik VA | 2014Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract