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essai clinique de phase 1
Commentaire :
Essai clinique bref au cours duquel un médicament qui a franchi l'essai préclinique est administré pour la première fois à un petit groupe de volontaires sains, plus rarement à des malades, dans le but d'évaluer leur tolérance à la substance en fonction de la dose. (Grand dictionnaire terminologique, 19/10/2006)
Synonyme(s)essai thérapeutique de phase I ;étude clinique de phase 1 ;phase 1 clinical study ;phase I clinical studies phase 1 clinical trials |
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Yu Q ; Sali A ; van der Meulen J ; Creeden BK ; Gordish Dressman H ; Rutkowski A ; Rayavarapu S ; Uaesoontrachoon K ; Huynh T ; Nagaraju K ; Spurney CF | 06/2013Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Dystrophie musculaire congénitale 1A : l’omigapil est efficace chez la souris modèle dy2J L’administration quotidienne d’omigapil dans des souris modèles de dystrophie musculaire congénitale d[...]VLM
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Jacobson SG ; Cideciyan AV ; Ratnakaram R ; Heon E ; Schwartz SB ; Roman AJ ; Peden MC ; Aleman TS ; Boye SL ; Sumaroka A ; Conlon TJ ; Calcedo R ; Pang JJ ; Erger KE ; Olivares MB ; Mullins CL ; Swider M ; Kaushal S ; Feuer WJ ; Iannaccone A ; Fishman GA ; Stone EM ; Byrne BJ ; Hauswirth WW | 2012Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
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Escolar DM ; Hache LP ; Clemens PR ; Cnaan A ; McDonald CM ; Viswanathan V ; Kornberg AJ ; Bertorini TE ; Nevo Y ; Lotze T ; Pestronk A ; Ryan MM ; Monasterio E ; Day JW ; Zimmerman A ; Arrieta A ; Henricson E ; Mayhew J ; Florence J ; Hu F ; Connolly AM | 2011Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 21/11/2011 - La prise de prednisone le weekend est aussi efficace qu’une prise quotidienne dans la DMD en semaine A ce jour, le seul traitement qui s'est montré efficace dans la dystrophie [...]Article
Pezet A | 01/2011Deux nouvelles unités de production de vecteurs de thérapie génique pour les essais cliniques de phase 1 et 2 seront opérationnels en 2011 : Généthon Bioprod à Evry (91), inauguré par l'Association Française contre les Myopathies, en novembre 20[...]Article
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Les dernières inclusions de l'essai clinique visant à évaluer la tolérance et la pharmacocinétique du TRO19622 chez des patients atteints d'amyotrophie spinale infantile devraient avoir lieu en juillet 2008. Une étude visant à évaluer la pén[...]Publication AFM
01/2008Texte intégral de l'article Récemment publiés, les résultats de l’essai de phase I mené par la société néerlandaise Prosensa montrent qu’une injection intramusculaire d’oligonucléotides anti-sens (PRO051) est bien tolérée et qu’elle indui[...]Article
Trollet C ; Popplewell L ; Malerba A ; Graham I | 2008Modulation and variability in (i) exon splicing (exon skipping), and (ii) RNA stability and translation (RNA interference), are naturally occurring phenomena now being harnessed as therapeutic strategies to treat inherited diseases like the musc[...]Article
Williams JH ; Schray RC ; Sirsi SR ; Lutz GJ | 2008Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractReco PNDS
Cette notice réunit les questions les plus fréquentes posées par ceux qui souhaitent participer à un essai clinique. Elle vise à leur procurer toute l'information nécessaire pour prendre la décision de participer à un essai si l'opportunité se p[...]Publication AFM
Biard E ; Charrier D | 09/2007Texte intégral de l'article Fin septembre a démarré une étude clinique de phase 1b chez des patients atteints d'amyotrophie spinale infantile (ASI), âgés de 6 à 25 ans. Dans un premier temps, elle vise à évaluer la tolérance clinique ains[...]Publication AFM
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Brignol TN ; Biard E ; Braun S | 03/2007Texte intégral de l'article : En mai 2006, le laboratoire hollandais Prosensa et l’Université de Leiden (Pays-Bas) ont lancé le premier essai de thérapie génique utilisant un oligonucléotide anti-sens chez des patients atteints de dystr[...]Article
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Blime A, Auteur | 2007Ce mémoire porte sur les essais thérapeutiques auprès d'adolescents atteints d'une ataxie de Friedreich, maladie génétique dégénérative. Afin de supporter la blessure narcissique suscitée par leur maladie génétique, pour laquelle aucun traitemen[...]Article
Hirawat S ; Welch EM ; Elfring GL ; Northcutt VJ ; Paushkin S ; Hwang S ; Leonard EM ; Almstead NG ; Ju W ; Peltz SW ; Miller LL | 2007Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
van Deutekom JC ; Janson AA ; Ginjaar IB ; Frankhuizen WS ; Aartsma Rus A ; Bremmer-Bout M ; den Dunnen JT ; Koop K ; van der Kooi AJ ; Goemans NMLA ; de Kimpe SJ ; Ekhart PF ; Venneker EH ; Platenburg GJ ; Verschuuren JJ ; van Ommen GJB | 2007Comment in: Skipping toward personalized molecular medicine. Hoffman EP. N Engl J Med. 2007 Dec 27;357(26):2719-22.Publication AFM
Texte intégral de l'article Un essai clinique de phase I de thérapie génique visant à évaluer la tolérance d'une injection intramusculaire d'un AAV1-gamma-sarcoglycane (AAV1-gamma-SG) chez des personnes atteintes de gamma-sarcoglycanop[...]Publication AFM
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Reis A | 03/2006Texte intégral de l'article : " Approches thérapeutiques des myopathies ", thème du Workshop qui s'est tenu le 13 février dernier. Organisé par L'AFM, le Généthon et l'Institut de Myologie, il a permis de faire le point sur les travau[...]Publication AFM
Collectif | 03/2006Texte intégral de l'article : Les projets pré-cliniques d'application du saut d'exon en vue de traitements dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) était le thème de la 5e Table Ronde Internationale de Monaco de janvier dernier. [...]Article
Djouadi F ; Aubey F ; Schlemmer D ; Gobin S ; Laforet P ; Wanders RJA ; Strauss AW ; Bonnefont JP ; Bastin J | 2006Accès au résumé PubMed / to PubMed abstract 19/07/2006 - Potentiel thérapeutique des fibrates dans les lipidoses musculaires. L’oxydation des acides gras est une voie métabolique essentielle pour le bon fonctionnement de l’organisme et[...]Publication AFM
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Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Braun S ; D'Andon A | 07/2005Texte intégral de l'article : Myologie 2005, Congrès International de Myologie organisé par l'AFM, a permis de faire un point sur les développements thérapeutiques dans les maladies neuromusculaires. Les essais cliniques se multiplien[...]Publication AFM
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Biard E | 06/2005Texte intégral de l'article : Résultat d'un essai ouvert chez des patients atteints d'amyotrophie spinale, le phénylbutyrate semble augmenter l'expression du gène SMN2 dans les leucocytes. La rapamycine administrée à une patiente attein[...]Publication AFM
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La thérapie génique, une des pistes les plus prometteuses pour le traitement des maladies neuromusculaires, consiste à transférer un gène-médicament dans les cellules malades. Pour cela, le gène-médicament doit être introduit dans un vecteur qui[...]Article
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Congrès international de myologie 2005 (International Congress of Myology 2005; 9-13 mai 2005; Nantes, France) ; Haddad H ; Leturcq F ; Romero NB ; Caizergues D ; Benveniste O ; Veres G ; Chaouch M ; Kaplan JC ; Herson S ; Urtizberea JA | 2005Communication n° 698 Background : Limb girdle muscular dystrophy type 2C (LGMD 2C) is a rare autosomal recessive muscular disorder caused by mutations in the gamma sarcoglycan (?-SG) gene. Patients with LGMD 2C frequently present with proximal a[...]Publication AFM
2004Texte intégral de l'article : Un essai de phase I testant le riluzole (1) a été réalisé chez des enfants atteints d'amyotrophie spinale (ASI) de type I. Ils ont été randomisés dans un rapport 2/1 : deux enfants recevant du riluzole cont[...]Publication AFM
Brignol TN ; Urtizberea JA ; Biard E | 2004Texte intégral de l'article : A l'Institut de Myologie (IDM), seize études cliniques sont en cours ou en prévision. Parmi elles, onze dites observationnelles ou de suivi clinique sont destinées à collecter des informations qui participe[...]Publication AFM
Brignol TN ; Biard E | 2004Texte intégral de l'article : Pour ce premier numéro 2004 de Myoline, la rubrique " Recherche " présente une brève rétrospective des travaux de recherche d'équipes françaises, rapportés en 2003. Les études sélectionnées, menées chez l'h[...]Publication AFM
Dameron-Taboit F ; Biard E | 2004Texte intégral de l'article : Un essai de thérapie cellulaire autologue, chez des patients atteints de dystrophie musculaire oculopharyngée (DMOP), doit commencer au cours du premier trimestre 2004. L'objectif est de ralentir la dégrada[...]Article
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Romero NB, Auteur ; Braun S ; Benveniste O ; Leturcq F ; Hogrel JY ; Morris GE ; Barois A ; Eymard B ; Payan C ; Ortega V ; Boch AL ; Lejean L ; Thioudellet C ; Mourot B ; Escot C ; Choquel A ; Récan D ; Dickson G ; Klatzmann D ; Molinier-Frenckel V ; Guillet JG ; Squiban P ; Herson S ; Fardeau M ; Kaplan JC | 2004Résultats du premier essai de thérapie génique dans les myopathies de Duchenne et Becker (02/02/2005) Les résultats de l'essai de thérapie génique, débuté en septembre 2000 à l'Institut de Myologie en collaboration avec la société Transgène, ont[...]Article
Mercuri E ; Bertini E ; Messina S ; Pelliccioni M ; D'Amico F ; Colitto F ; Mirabella M ; Tiziano FD ; Vitali T ; Angelozzi C ; Kinali M ; Main M ; Brahe C | 2004Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstract Amyotrophie spinale : le phénylbutyrate efficace dans un essai clinique de phase II (04/03/2004) En octobre dernier, des chercheurs italiens présentaient les effets prometteurs du 4-phénylbutyra[...]Article
Russman BS ; Iannaccone ST ; Samaha FJ | 11/2003Un essai de phase I testant le riluzole (1) a été réalisé chez des enfants atteints d'amyotrophie spinale (ASI) de type I. Ils ont été randomisés dans un rapport 2/1 : deux enfants recevant du riluzole contre un recevant du placebo. L'étude a in[...]Article
Hacein-Bey-Abina S ; von Kalle C ; Schmidt M ; McCormack MP ; Wulffraat N ; Leboulch P ; Lim A ; Osborne CS ; Pawliuk R ; Morillon E ; Sorensen R ; Forster A ; Fraser P ; Cohen JI ; de Saint-Basile G ; Alexander I ; Wintergerst U ; Frebourg T ; Aurias A ; Stoppa-Lyonnet D ; Romana S ; Radford-Weiss I ; Gross F ; Valensi F ; Delabesse E ; MacIntyre E ; Sigaux F ; Soulier J ; Leiva LE ; Wissler M ; Prinz C ; Rabbitts TH ; Le Deist F ; Fischer A ; Cavazzana-Calvo M | 17/10/2003Est joint à cet article le communiqué de presse de cet article "Thérapie génique du déficit immunitaire DICS-X"Article
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2003Texte intégral de l'article : Deux essais cliniques sont actuellement en cours dans la maladie de Pompe ou glycogénose de type II. Financés par Genzyme, Il visent à évaluer la tolérance, l'efficacité et la pharmacocinétique d'un traitem[...]Publication AFM
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Solbes Latourette S ; Biard E | 2003Texte intégral de l'article : La meilleure appréhension des mécanismes physiopathologiques des maladies neuromusculaires (MNM) permet d'envisager de nouvelles perspectives thérapeutiques dont la thérapie génique, issue de la connaissanc[...]Article
Weinfurt KP ; Castel LD ; Li Y ; Sulmasy DP ; Balshem AM ; Benson AB III ; Burnett CB ; Gaskin DJ ; Marshall JL ; Slater EF ; Schulman KA ; Meropol NJ | 2003Accès au résumé PubMed / to PubMed abstractArticle
Menasché P ; Hagège AA ; Vilquin JT ; Desnos M ; Abergel E ; Pouzet B ; Bel A ; Sarateanu S ; Scorsin M ; Schwartz K ; Bruneval P ; Benbunan M ; Marolleau JP ; Duboc D ; Marolleau J-P | 2003Accès au résumé Pubmed/to pubmed abstractArticle
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