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Auteur Dupuy-Maury F
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Dupuy-Maury F, Auteur | 09/2018Le laboratoire Hoffmann-La Roche a décidé l'arrêt du développement de l'Olesoxime pour l'amyotrophie spinale. Les données de l'étude OLEOS qui sont à l'origine de cette décision viennent d'être présentée au congrès annulel de Cure SMA.VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 09/2018L'annonce du diagnostic d'une maladie neuromusculaire implique toujours une dimension familiale. Informer la parentèle est une obligation légale qui peut soulever des questions pour les maladesVLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 09/2018Le congrès international de la FSH Society des 8 et 9 juin à Las Végas a confirmé que la dystrophie facio-scapulo humérale (FSHD) reste une maladie complexe. Elle implique de nombreux gènes et n'a pas encore dévoilée tous ses mécanismes. Pourtan[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 09/2018Après la maladie de Pompe, la plus connue, d'autres glycogénoses musculaires très rare ont été identifiées récemment. Certaines, comme la maladie de Cori-Forbes et le déficit en glycogénine-1, bénéficient déja des recherches de Généthon et de l'[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2018Le Spinraza® a reçu une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour l’amyotrophie spinale en juin 2017. Un tout nouveau médicament aujourd’hui administré dans les centres de référence et dont le prix sera fixé prochainement.VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2018Un essai porteur d'espoir va débuter pour traiter le déficit en lipin1, un maladie neuromusculaire méconnue et dont la prise en charge est complexe.VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2018Evaluer la sévérité de la dystrophie myotonique de Steinert pour adopter la meilleure prise en charge, c'est la promesse de l'outil développé pour les médecins par Karim Wahbi et d'autres cardiologues français.VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2018Lexique ANSM: Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé. SMR: évalué selon 4 niveaux (important, modéré, faible, insuffisant) qui justifient l’avis sur le remboursement. ASMR: évaluée selon 5 niveaux (majeure, import[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 06/2018Parce que la pharmacologie traditionnelle n’offrait aucune solution aux maladies neuromusculaires, l’AFM-Téléthon a fait le choix d’investir massivement dans les thérapies issues de la connaissance des gènes, particulièrement la thérapie géniqu[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 03/2018Qu'est-ce qu'une cellule souche ? - Totipotente, pluripotente, multipotente...C'est quoi la différence - Où les trouver - Pourquoi sont-elles si précieuses ? - Et demain Repères Les essais soutenus par l'AFM-téléthon en 2017 - Lupus éry[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 03/2018Toute proposition de traitement à base de cellules souches à base de cellules souches (qu'elle vienne de n'importe quel endroit du globe ndrl). moyennant finance est une arnaque, potentiellement dangereuse ! rappelle inlassablement Marc Peschans[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 03/2018Pousser le foie à produire des enzymes ? Genethon sait déjà le faire pour soigner le foie. En revanche, cette capacité n'avait jamais été utilisée pour traiter les muscles. C'est chose faite grâce à l'équipe de Federico Mingozzi et Giuseppe Ronz[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 03/2018En novembre dernier, l'équipe de Michele de Luca de l'université de Modène en Italie a sauvé un enfant qui souffrait de grâves lésions dues à une épidermolyse bulleuse jonctionnelle. Des cellules de sa peau ont été prélevées, modifiées génétique[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 03/2018Schéma des localisations des atteintes des maladies neuromusculairesVLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 03/2018Les résultats préliminaires de l'essai évaluant l'association de la L-citrulline, un complément alimentaire, et de la metformine, un antidiabétique, dans la myopathie de Duchenne sont encourageants.VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 03/2018Un essai clinique est sur le point de démarrer dans les rétinites pigmentaires, une maladie rare de la vision, avec un patch cellulaire développé par l'équipe de Christelle Monville d'I-stem en collaboration avec l'Institut de la vision. Retour [...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 12/2017Arnold Munnich, pédiatre, généticien et président du conseil d’administration de l’institut Imagine à Paris, a consacré sa vie à l’identification de gènes et à la prise en charge d’enfants atteints de maladies génétiques rares. À l’heure où il q[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 12/2017Créé en 2004 par l’AFM-Téléthon et Généthon, GenoSafe est le garant de la sécurité des thérapies innovantes en développement. Son travail ? S’assurer qu’elles répondent aux critères de qualité et de sécurité demandés par les autorités. Un passag[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 12/2017Selon les premiers résultats de l’essai clinique Rapami, la rapamycine, un immunosuppresseur, semble stabiliser l’évolution de la myosite à inclusions. Des perspectives encourageantes à confirmer pour cette maladie inflammatoire du muscle encore[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 12/2017En octobre dernier s’est tenu à Saint-Malo le 22e congrès de la World Muscle Society (WMS) qui a accueilli 750 participants. Nathalie Loux de la direction scientifique de l’AFM-Téléthon et Lucile Hoch de l’Institut des cellules-souches pour le t[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2017Un traitement vient de faire ses preuves chez des souris modèles de la myopathie myotubulaire, y compris quand elles sont déjà bien affectées. Il permet de diminuer le taux de dynamine 2, une protéine qui est augmentée dans la maladie. L'équipe[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2017Une thérapie génique dans la maladie de Sanfilippo de type B a apporté un bénéfice sur l'évolution cognitive de quatre jeunes malades. Les études précliniques et l'essai clinique qui vient de se dérouler ont été soutenus par l'AFM-Téléthon à hau[...]VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2017La recherche de solutions alternatives fiables est un impératif pour réduire encore plus le nombre d'études menées avec les animaux. Revue des solutions existantes et de leurs limites.VLM
Dupuy-Maury F, Auteur | 10/2017Nouvelle étape cruciale dans le projet de thérapie génique avec la micro-dystrophine qui confirme son efficacité chez des chiens jeunes adultes, modèles de la myopathie de Duchenne.