MYOBASE



Mot de passe oublié ?
Pas encore inscrit ?
  • FAQ
  • English
logo AFM

MYOBASE LE PORTAIL DOCUMENTAIRE SUR LES MALADIES NEUROMUSCULAIRES

logo myobase

Qu'est ce qu'une maladie neuromusculaire ?

Les maladies neuromusculaires sont des maladies génétiques, auto-immunes ou inflammatoires, rares, évolutives et lourdement invalidantes.

> Lire la suite

A propos de Myobase

Le portail documentaire Myobase est édité par le service documentation de l'AFM-Téléthon qui rassemble les documents sur les maladies neuromusculaires depuis 1990.
> Lire la suite

Comment utiliser Myobase ?

INSTITUTE OF MYOLOGY NEWSLETTERS


Myotubular Myopathy: positive interim data of a phase I / II clinical trial with a gene therapy product developed by Genethon

Audentes Therapeutics, a biotechnology company, launched the first gene therapy clinical trial in children with myotubular myopathy disease using a gene therapy product designed at Genethon. At the 12-week timepoint, the first 3 children treated show early signs of efficacy. With the support of the AFM-Téléthon and the Myotubular Trust, Dr Ana Buj-Bello led the … [Read more]

Cet article Myotubular Myopathy: positive interim data of a phase I / II clinical trial with a gene therapy product developed by Genethon est apparu en premier sur Institut de Myologie.



Safety and efficacy of drisapersen in ambulant DMD patients

Actualités AFM-Téléthon


Maladie de Pompe : thérapie génique visant le diaphragme
Ressources associées
(PDF- octets)
Maladies
Un essai de thérapie génique montre la faisabilité et la tolérance de l'injection dans le diaphragme dans la maladie de Pompe à début précoce.

Maladie de Pompe : une thérapie génique en ciblant le foie
Ressources associées
(PDF- octets)
Maladies
Une équipe de Généthon parvient à faire sécréter par le foie l'enzyme manquante dans la maladie de Pompe pour cibler les muscles.

FSH : annonce de résultats préliminaires positifs d'un essai de l'ACE-083
Ressources associées
(PDF- octets)
Maladies
La bonne tolérance de l'ACE-083 dans une première partie d'essai en ouvert permet le lancement de la deuxième partie en double aveugle dans la FSH aux Etats-Unis et au Canada.