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MYOBASE LE PORTAIL DOCUMENTAIRE SUR LES MALADIES NEUROMUSCULAIRES

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Qu'est ce qu'une maladie neuromusculaire ?

Les maladies neuromusculaires sont des maladies génétiques, auto-immunes ou inflammatoires, rares, évolutives et lourdement invalidantes.

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A propos de Myobase

Le portail documentaire Myobase est édité par le service documentation de l'AFM-Téléthon qui rassemble les documents sur les maladies neuromusculaires depuis 1990.
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Comment utiliser Myobase ?

INSTITUTE OF MYOLOGY NEWSLETTERS


Amifampridine phosphate (Firdapse) is effective in a confirmatory phase 3 clinical trial in LEMS

To assess tolerability and efficacy of amifampridine phosphate versus placebo for symptomatic treatment of Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome (LEMS), the authors designed a phase 3 randomized, double-blind, placebo-controlled withdrawal trial in 26 adults with LEMS compared efficacy of amifampridine phosphate versus placebo over a 4-day period. The primary endpoints were quantitative myasthenia gravis score (QMG) and … [Read more]

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Long-term evaluation of AAV-CRISPR genome editing for DMD

Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a monogenic disorder and a candidate for therapeutic genome editing. There have been several recent reports of genome editing in preclinical models of DMD, however, the long-term persistence and safety of these genome editing approaches have not been addressed. Here, researchers show that genome editing and dystrophin protein restoration is … [Read more]

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Is early detection of late-onset Pompe disease a pneumologist's affair? A lesson from an Italian screening study

Actualités AFM-Téléthon


Le Téléthon 2019 : rendez-vous les 6 et 7 décembre
Téléthon
Le prochain Téléthon aura lieu les 6 et 7 décembre partout en France et sur France Télévisions. On compte sur vous !
Date TLT 2019

Dermatomyosite : le tofacitinib s'attaque à la calcinose
Maladies
Un inhibiteur des janus kinases , le tofacitinib, s'est montré efficace chez deux personnes atteintes de dermatomyosite avec d'importantes calcifications.

DMD : impact des corticoïdes sur la croissance et la fréquence des fractures
Maladies
Le déflazacort en prise quotidienne augmente le risque de fracture et limite la croissance chez des jeunes garçons Duchenne au Royaume-Uni.