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MYOBASE LE PORTAIL DOCUMENTAIRE SUR LES MALADIES NEUROMUSCULAIRES

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A propos de Myobase

La plateforme documentaire Myobase est éditée par le service documentation de l'AFM-Téléthon.
Elle donne accès aux références documentaires collectées depuis 1990 et constitue un catalogue en ligne dédié aux maladies neuromusculaires.
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INSTITUTE OF MYOLOGY NEWSLETTERS


Efficacy of rituximab in refractory or corticosteroid-dependent myasthenia gravis, a real-life study

Myasthenia gravis is characterized by dysfunction of the neuromuscular junction. Its manifestations are refractory to the usual treatments (anticholinesterase drugs, corticosteroids, etc.) in 15% of cases. Rituximab, an anti-CD20 monoclonal antibody, therefore constitutes a second-line therapeutic alternative. Several case publications or case series support this option. In an article published in June 2020, a French … [Read more]

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The benefit of ERT in Pompe disease is confirmed by longitudinal data from the French registry and the international database

Two studies published in June 2020 were based on data from a register and a database set up in Pompe disease, one in France (in 158 adults), the other internationally. (in 396 adults), to assess the long-term effects of treatment with enzyme replacement therapy (ERT). In both cases, the studies confirm the long-term efficacy of … [Read more]

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rAAVrh74.MCK.micro-dystrophine administration in 4 boys with DMD results in dystrophin production and has a functional effect

The results of a phase I / II clinical trial still underway in the USA which evaluates the safety and efficacy of rAAVrh74.MCK.micro-dystrophin (SRP-9001), a gene therapy product developed by Sarepta Therapeutics, were published in the journal JAMA Neurology on June 15, 2020. This trial has so far included 4 boys aged 4 to 6 … [Read more]

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Actualités AFM-Téléthon


Améliorer la qualité de vie dans la neuropathie tomaculaire et la CMT 1A
Une étude serbe décrit comment la qualité de vie est affectée dans ces 2 formes de CMT et propose des pistes pour améliorer le bien-être des malades.
Maladies
Ressources associées
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SMA : le risdiplam (EvrysdiTM), autorisé aux États-Unis
La FDA approuve le risdiplam comme traitement oral de la SMA aux États-Unis. Cette AMM s'applique aux enfants dès l'âge de 2 mois et à l'adulte, SMA de type 1, 2 et 3.
Maladies
Ressources associées
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Le dépistage génétique néo-natal permis par la loi de bioéthique : une victoire pour la vie !
Loi bioéthique
Le 1er août, l'assemblée nationale, dans le cadre de la révision des lois de bioéthique, a adopté un amendement ouvrant la voie à l'utilisation d'un test génétique pour le dépistage néo-natal. L'AFM-Téléthon se félicite de cette avancée significative pour laquelle elle se bat depuis plusieurs mois. 
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